从韩国经验看TPO-RA介入再障治疗

长效方案拓展一线与二线治疗思路

会议伊始，大会主席何广胜教授首先致辞，对线上参会的中外专家表示欢迎，并感谢各位专家共同参与本次学术交流。何广胜教授表示，本次会议聚焦再生障碍性贫血治疗进展与TPO-RA临床应用，期待通过中外专家经验分享，推动再障治疗理念与临床实践进一步更新。

随后，大会主席付蓉教授指出，本次会议重点围绕TPO-RA在再生障碍性贫血治疗中的临床应用及研究进展展开，尤其关注罗普司亭在再障领域的临床研究数据和实践经验。她表示，骨髓衰竭性疾病，特别是再生障碍性贫血，一直是中外血液学界持续交流的重要方向；本次会议邀请韩国骨髓衰竭领域专家分享韩国临床经验，也为国内专家进一步理解TPO-RA在再障治疗格局中的定位提供了重要参考。

首个专题分享环节，由吉林大学中日联谊医院毕林涛教授担任主持，特邀韩国三星医疗中心医学部Jun Ho Jang教授带来题为“Advances in AA Treatment and Long-Acting TPO-RA Experience Sharing”的专题分享。

Prof. Jun Ho Jang教授从再障治疗历史切入，回顾了从ATG联合环孢素成为标准免疫抑制治疗方案，到TPO-RA进入临床后推动治疗格局转变的过程。他指出，TPO-RA的加入不仅改善了部分患者的血液学应答，也使临床开始重新审视再障一线、二线以及复发难治场景中的治疗策略。

围绕罗普司亭相关研究，Jang教授重点分享了其在复发难治再障及一线联合治疗中的临床数据与韩国实践经验。在早期韩国研究中，35例难治性血小板减少再障患者接受不同剂量罗普司亭治疗，第9周即可观察到血小板应答；并且应答与剂量呈一定相关性，其中10 μg/kg剂量组应答率约70%，6 μg/kg剂量组约33%，而3 μg/kg剂量组未观察到明显应答。在随后日本与韩国患者参与的研究中，31例复发或难治再障患者接受罗普司亭治疗，6个月时84%的患者获得至少一系血液学缓解，三系应答率自6个月时约26%进一步提高至第53周约39%，提示延长治疗时间可能有助于进一步改善造血恢复。安全性方面，相关不良事件多为轻中度，并且治疗期间未观察到因不良事件导致治疗中止的情况。

在一线治疗探索中，Jang教授介绍，罗普司亭联合免疫抑制治疗用于初治再障患者时，6个月总体血液学应答率为76.5%（13/17），极重型再障患者的应答率可达75%（9/12）；研究中未观察到治疗相关严重不良事件，也未见AML或MDS转化信号。长期随访数据进一步显示，在中位随访约4年的研究中，罗普司亭相关联合治疗的血液学应答可维持较长时间，5年总体应答率达77.1%，5年生存率可达88.6%，提示罗普司亭联合治疗在疗效持续性与长期安全性方面具有进一步研究价值。基于上述数据，Jang教授结合韩国2026年再障治疗专家建议，强调TPO-RA已成为韩国再障治疗体系中值得积极考虑的重要组成部分，并提出在不同年龄、供者条件、合并症风险及药物可及性的背景下，应进行更精细化的个体化决策。

随后的讨论环节由福建协和医院林艳娟教授主持。林教授对Jang教授的分享表达了感谢，并介绍了参与讨论的国内专家，围绕罗普司亭在再障治疗中的剂量选择、疗程安排及特殊应用场景组织交流。

广州市第一人民医院陈小卫教授首先围绕罗普司亭联合IST时的起始剂量、剂量调整以及移植后血小板恢复延迟场景中的应用提出问题；Jang教授结合其实践经验回应，临床中常以10 μg/kg作为起始剂量，并根据血小板反应逐步调整，必要时可递增至20 μg/kg。

河北医科大学第一医院张慧敏教授围绕TPO-RA治疗再障的疗程、减停时机及其在MDS相关血小板减少中的应用提出问题。Jang教授回应指出，TPO-RA联合IST治疗再障时通常应至少使用6个月；若患者已获得应答，适当延长疗程可能带来更好的血液学恢复。而对于伴血小板减少的低增生性MDS患者，TPO-RA同样具有一定应用前景，但仍需关注疾病进展风险，并期待更多大型研究验证。

甘肃省人民医院冯友繁教授则关注罗普司亭在异基因造血干细胞移植后再障患者中的应用时机。Jang教授表示，在韩国，当患者移植后约14天仍存在血小板减少，有时会尝试给予罗普司亭，并且在部分患者中可观察到血小板改善；但这种改善是药物作用还是自然造血恢复所致，仍需进一步研究明确。

从指南解读到临床实践，罗普司亭应用场景持续拓展

第二个专题分享环节由浙江省中医院叶宝东教授主持，并邀请天津医科大学总医院王婷教授带来“再生障碍性贫血诊疗指南解读与罗普司亭临床应用分享”。

王婷教授系统梳理了中国再障指南发布以来，国内外指南、共识及临床研究的最新进展，并围绕TPO-RA在重型再障、非重型再障、难治复发再障、老年患者、儿童患者、妊娠期患者、遗传性骨髓衰竭及造血干细胞移植相关场景中的应用进行了全面解读。

在重型再障治疗方面，王婷教授指出，TPO-RA联合标准免疫抑制治疗已成为近年来再障领域的重要进展之一，可在总体应答率、完全缓解率、输血依赖改善及反应持续性方面带来新的治疗可能。她重点介绍了罗普司亭在一线再障治疗中的关键数据：在ATG联合环孢素基础上加入罗普司亭，2年ORR约78%，5年ORR仍可维持在约77%，并且5年CR率可达40%，提示治疗反应具有较好的持续性。同时，患者脱离红细胞输注和血小板输注的比例较高，且目前未观察到髓系肿瘤转化信号，提示其在改善造血、降低输注依赖及长期安全性方面具有较高关注价值。

在复发难治再障中，王婷教授进一步指出，TPO-RA之间的换用为既往治疗不佳患者提供了新的探索方向。对于艾曲泊帕治疗无效患者，换用罗普司亭后可采用10 μg/kg/周起始，并逐步递增至20 μg/kg/周；相关研究中位治疗24周后，整体应答率高达76%，且耐受性较好，未观察到明显肝脏毒性或血栓事件。此外，对于既往接受过多种TPO-RA治疗的难治患者，20 μg/kg起始剂量的罗普司亭方案也显示出70%以上的总体应答率，为后续优化剂量策略提供了实践依据。

对于非重型再障，王婷教授指出，虽然患者群体庞大，但相关前瞻性研究仍相对有限，现有证据多来自单中心或回顾性研究，未来亟需建立更清晰的分层治疗策略；

对于老年患者，她强调应在疗效和安全性之间进行权衡，尤其需要结合感染风险、合并症、体能状态以及是否适合移植等因素综合判断；

对于儿童患者，罗普司亭也显示出一定治疗潜力：在一线治疗儿童再障的研究中，罗普司亭联合IST治疗27周的总体应答率（ORR）可达89.5%，血液学完全应答率（CHR）为15.8%；至40周时，ORR仍可维持在86.7%，CHR提高至20%，并可观察到三系血液学应答增加及输血需求下降。

对于妊娠期及移植后患者，王婷教授则强调应充分评估获益风险，在缺乏充分循证证据的场景中谨慎决策。

后续互动讨论环节由四川大学华西医院锦城医院何川教授主持，邀请并介绍了三位讨论嘉宾围绕实际诊疗中的困境展开交流。

陈小卫教授结合临床中50～60岁、极重型再障、反复感染且血小板输注无效的复杂病例，提出IST与移植如何取舍的问题；王婷教授回应指出，此类患者风险极高，若移植获益可能大于风险，可在充分评估后考虑移植，因为单纯IST后造血恢复较慢，持续感染及输注无效可能进一步加重临床风险。

冯友繁教授关注输血依赖非重型再障及重型再障患者在获得缓解后的TPO-RA停药策略，王婷教授建议应以达到完全缓解为基础，优先采取缓慢减量，再逐步拉长给药间隔，避免因过快停药导致血象波动。张慧敏教授则围绕高龄重型再障患者ATG/ALG选择、剂量调整及罗普司亭减量方式提出问题，王婷教授强调老年患者需结合“实际身体状态”而非单纯年龄判断，必要时可考虑较低强度方案，并在罗普司亭减量时采用更平缓的剂量或间隔调整策略。

会议最后，付蓉教授对本次学术交流进行总结。她指出，TPO-RA的出现为再生障碍性贫血治疗带来了重要改变，尤其为不适合移植、难治复发及部分特殊人群患者提供了新的治疗选择。同时，付蓉教授也强调，当前再障治疗中仍有多项关键问题亟待解决，包括非重型再障的标准化治疗、TPO-RA最佳剂量与疗程、减停策略、特殊人群用药，以及国内一线应用证据积累等。基于此，未来仍需通过更多高质量临床研究和真实世界数据，进一步明确TPO-RA在再障治疗中的应用定位。

总结

本次PLATELET TALK血小板学术进展交流会以再生障碍性贫血治疗进展为核心，围绕长效TPO-RA的循证证据、国际经验与中国临床实践展开深入交流。会议既分享了韩国再障治疗中罗普司亭的研究数据与应用经验，也系统梳理了其在中国诊疗实践中的探索方向，涵盖初治、难治复发、特殊人群及移植相关血小板减少等多个临床场景。从起始剂量、递增策略到维持治疗与减停时机，专家讨论进一步回应了再障治疗中诸多现实问题。与会专家认为，罗普司亭作为长效TPO-RA，不仅为血小板改善提供了新的治疗选择，也为促进造血恢复、优化治疗路径和实现个体化管理提供了重要思路。未来，随着前瞻性研究和真实世界数据不断积累，罗普司亭在再障治疗中的应用边界和临床定位有望进一步明确，并推动骨髓衰竭疾病管理向更规范、更精准、更重视长期获益的方向发展。

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☆本文仅供医疗卫生等专业人士参考