2026年6月，第一三共重磅创新靶向药盐酸奎扎替尼片获国家药品监督管理局（NMPA）正式批准上市，获批适应症为经合规检测确认携带FLT3-ITD 突变的新诊断成人急性髓系白血病（AML），完整覆盖诱导联合化疗、巩固联合化疗及巩固后单药维持全治疗周期。FLT3-ITD 是成人 AML 最常见高危驱动突变，在初治患者中占比25%~30%，该亚型恶性程度高、化疗缓解浅、复发风险极高，单纯标准化疗下患者五年生存率仅 20% 左右，长期缺少一线标准靶向联合方案，临床存在巨大未满足需求。奎扎替尼作为国内唯一获批用于初治 FLT3-ITD 阳性 AML 的高选择性 FLT3 抑制剂，依托全球多中心 III 期 QuANTUM-First 研究发表于《柳叶刀》的阳性循证数据，实现总生存期大幅提升，同步完善诱导 - 巩固 - 维持全流程治疗体系，标志我国急性髓系白血病正式迈入精准靶向联合化疗的规范化诊疗新时代。FLT3-ITD 突变 AML 预后极差
传统化疗难以实现长期疾病控制
急性髓系白血病是成人高发急性血液恶性肿瘤，我国每年新发白血病约 8.2 万例，其中 AML 占半数，而携带 FLT3-ITD 内部串联重复突变的患者属于公认高危人群，突变会持续激活 FLT3 激酶通路，加速白血病干细胞增殖、驱动早期复发，单纯采用 “7+3” 标准化疗方案很难实现深度持久缓解。既往无一线靶向药物加持时，初治 FLT3-ITD 阳性患者诱导缓解后微小残留病（MRD）转阴率偏低，多数患者在 1 年内出现疾病复发，整体中位总生存期仅 15 个月上下，即便完成异基因造血干细胞移植，复发风险仍显著高于野生型 FLT3 患者。此前国内仅有针对复发难治人群的 FLT3 抑制剂可选，初治阶段始终缺少可同步联合化疗、长期维持治疗的靶向药物，大量患者只能依靠高强度化疗承受严重骨髓抑制、感染等毒副作用，既无法延长生存，也严重损害治疗期间生活质量，临床迫切一款高选择性、全周期可用的 FLT3 靶向制剂打破治疗瓶颈。
二代 II 型 FLT3 抑制剂精准锁靶
兼顾强效与安全
盐酸奎扎替尼是口服高选择性第二代 II 型 FLT3 酪氨酸激酶抑制剂，区别于一代广谱激酶抑制剂，本品特异性结合 FLT3 蛋白非活性构象，强效阻断 FLT3-ITD 突变持续激活的下游增殖信号，同时对 c-KIT 等正常激酶交叉抑制作用微弱，在强效杀伤突变白血病细胞的同时，大幅降低脱靶相关毒副反应。药物可完整适配 AML 全疗程管理，诱导阶段联合阿糖胞苷 + 蒽环类标准双药化疗，巩固阶段联合阿糖胞苷单药，巩固治疗结束后可持续单药维持最长 36 个周期，从诱导清除肿瘤、巩固压制残留、长期维持防复发三个阶段层层阻断疾病进展。分子机制层面，奎扎替尼不仅抑制成熟白血病细胞增殖，还可清除体内 FLT3 突变干细胞，显著提升诱导后 MRD 阴性率，从根源降低远期复发概率；口服给药模式便捷，每日一次固定剂量，无需复杂给药预处理，适配患者长期居家维持治疗，完整作用路径与给药方案形成差异化临床优势。本次上市批准核心依据全球随机、双盲、安慰剂对照关键 III 期 QuANTUM-First 研究（NCT02668653），该研究共纳入 539 例初治 FLT3-ITD 阳性成人 AML 患者，按 1:1 分组，试验组接受奎扎替尼联合标准化疗 + 后续单药维持，对照组仅采用标准化疗联合安慰剂，中位随访时长 39.2 个月，核心疗效数据具备显著统计学获益，成果刊发于国际顶刊《柳叶刀》。生存终点数据显示，奎扎替尼组中位总生存期 mOS 达 31.9 个月，较对照组 15.1 个月延长近 17 个月，死亡风险显著降低 22%（HR=0.776，95% CI：0.615-0.979，P=0.0324）；无复发生存期差距更为突出，试验组 mRFS 39.3 个月，对照组仅 13.6 个月，疾病复发风险下降 39%，实现无病生存时长翻倍。缓解深度相关指标同步获益，奎扎替尼联合方案诱导后 MRD 阴性比例显著高于单纯化疗，更深层次分子缓解直接转化为长期生存获益；安全性方面，整体不良反应可控可管理，主要为轻中度 QT 间期延长、血液学毒性，无新增非预期严重不良反应，治疗相关重度不良事件发生率未较单纯化疗明显升高，不影响患者长期持续用药，各年龄分层、是否移植亚组均可稳定获益。针对复发难治人群的配套研究也证实，奎扎替尼单药后线治疗对比传统挽救化疗，中位总生存期 6.2 个月优于对照组 4.7 个月，更多患者获得桥接移植机会，全人群治疗价值充分验证。图2. QuANTUM-First 无复发生存数据奎扎替尼的获批填补了国内初治 FLT3-ITD 阳性 AML 无一线靶向联合方案的长期空白，彻底改变该高危亚型仅依靠单纯化疗的传统治疗模式，搭建起 “诱导靶向联合化疗 — 巩固靶向联合化疗 — 长期单药维持” 的完整全周期精准治疗路径，重塑国内 AML 一线分层诊疗标准。作为已在日本、美国、欧盟等全球 35 个国家地区获批的成熟靶向药物，本品拥有多年全球真实世界应用数据，此次国内同步获批全疗程适应症，让国内高危 AML 患者无需远赴海外即可接轨国际最优治疗方案，大幅提升前沿精准疗法的可及性。除一线初治适应症外，企业同步推进复发难治 FLT3 突变 AML、联合造血干细胞移植后维持等多项拓展研究，持续拓宽适用人群边界；同时本品上市推动国内 FLT3 伴随诊断体系规范化落地，倒逼初治 AML 患者常规开展 FLT3 突变筛查，助力血液肿瘤精准诊断与靶向治疗配套协同发展，带动国内急性髓系白血病整体诊疗水平升级。盐酸奎扎替尼片国内正式获批，是我国急性髓系白血病精准治疗领域里程碑式突破，作为国内首款、唯一覆盖初治 FLT3-ITD 阳性 AML 全治疗周期的 FLT3 高选择性靶向药，依托《柳叶刀》发表的 III 期临床数据实现总生存期近乎翻倍的突破性获益，以差异化 II 型 FLT3 抑制机制兼顾强效抗肿瘤活性与可控安全性，直击高危突变 AML 单纯化疗预后差、复发率高的核心临床痛点。随着本品落地全国各大血液中心，FLT3-ITD 突变初治患者将拥有标准化靶向联合治疗新选择，推动国内 AML 治疗从传统广谱化疗全面转向分层精准靶向新模式。期待奎扎替尼快速铺开临床应用、加速纳入医保，以全球前沿靶向创新力量延长高危白血病患者生存周期，守护更多血液肿瘤患者长期高质量生存。----------------------------------
☆本文仅供医疗卫生等专业人士参考
1.https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20260615164707149.html?type=pc&m=2. QuANTUM-First Study Group. Quizartinib plus chemotherapy in newly diagnosed patients with FLT3-internal-tandem-duplication-positive acute myeloid leukaemia (QuANTUM-First): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet. 2023 May 13;401(10388):1571-1583. 
歆语健康发布于 2月前
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