从“快速升板”到“安全达标”

剂量策略前移成为管理关键

阿伐曲泊帕作为口服TPO-RA，已广泛用于ITP治疗。既往经验显示，治疗启动后部分患者可出现血小板升至400×10⁹/L以上的“过冲”，发生率可达20%–40%。血小板过度升高不仅会增加减量或暂停用药需求，也可能使血栓风险管理更加复杂。

EHA-4196采用前瞻性、单中心、单臂设计，纳入TPO-RA初治成人原发ITP患者，基线血小板＜30×10⁹/L且具有二线治疗指征。研究并未采用常规20 mg每日起始方案，而是在前2周给予阿伐曲泊帕20 mg隔日一次，随后根据血小板水平调整剂量，目标维持在50–150×10⁹/L。

结果显示，中位首次达到血小板≥50×10⁹/L的时间为7天，第8天应答率为78.6%，第6周应答率为80.0%，20周时持久应答率为72.2%。与此同时，血小板过冲发生率为10.7%，低于既往历史数据中的20%–40%。这提示，治疗起始阶段的剂量设计，可能是减少过度升板和后续安全风险的重要环节。

血栓风险并非只由血小板数值决定

患者基础风险同样重要

值得注意的是，EHA-4196中仍有1例患者在阿伐曲泊帕治疗8周后发生深静脉血栓，而事件发生时血小板计数为140×10⁹/L，并未达到明显过冲水平。这一细节具有重要提示意义：血栓风险并不完全等同于“血小板越高风险越大”，也可能与年龄、既往血栓史、合并症、炎症状态、活动水平及疾病本身相关风险共同作用有关。

因此，促板治疗中的血栓管理不应只盯住某一个血小板阈值，而应建立全程风险评估思维。治疗前，应识别患者是否存在基础血栓危险因素；治疗中，应关注血小板上升速度、峰值水平和剂量调整频率；达标后，则应尽快进入维持和减量管理，避免长期维持在不必要的高血小板水平。

这也提示，促板治疗目标不应是让血小板“升得越高越好”，而是维持在足以降低出血风险的安全区间。对于多数血小板减少患者而言，安全达标比单纯追求高血小板计数更具有临床意义。

不同疾病场景下，TPO-RA安全性

需结合治疗目的重新理解

EHA-3169研究将视角拓展至化放疗相关AA。该研究纳入69例化放疗后发生AA的成人患者，接受罗普司亭治疗。患者中位年龄61岁，51%为重型AA，49%为非重型AA。结果显示，3个月ORR为84.1%，其中CR率为23.2%；6个月ORR达到90.9%，CR率为37.9%。中位获得总体应答时间为2.0个月，中位获得完全应答时间为3.6个月。

安全性方面，罗普司亭总体耐受性良好，不良事件多为1–2级，常见为关节痛、乏力和肌痛。研究期间，3例患者复发，1例出现del(7q)并进展为骨髓增生异常综合征；但未观察到血栓栓塞事件，也未因不良事件导致治疗中断。

这一结果提示，在骨髓衰竭等复杂疾病场景下，TPO-RA的应用价值不仅是升高血小板，也可能体现为促进多系造血恢复。其安全性评价也不能简单照搬ITP经验，而应结合疾病类型、治疗背景、骨髓状态、克隆演变风险及随访时间综合判断。

观点评述

2026年EHA两项研究共同提示，促板治疗正在从“能否升板”进入“如何安全升板、如何稳定维持、如何避免过度治疗”的新阶段。EHA-4196显示，通过降低阿伐曲泊帕起始剂量，可在保持较高早期应答率的同时减少血小板过冲，为ITP治疗中的剂量前移管理提供了参考。EHA-3169则显示，罗普司亭在化放疗相关AA中具有较高应答率和可接受安全性，提示TPO-RA在不同骨髓衰竭相关场景中仍有进一步探索价值。

从临床实践看，促板治疗安全管理应同时关注两类因素：一是疾病相关因素，包括ITP本身的炎症与血栓倾向、肿瘤或化放疗背景、骨髓衰竭程度、年龄及合并症；二是治疗相关因素，包括起始剂量、升板速度、血小板峰值、维持目标区间和动态减量策略。

总体而言，促板治疗的核心目标不应是追求血小板最大化，而是实现足够、安全、稳定、可控的血小板和造血恢复。未来无论在ITP还是AA等疾病领域，治疗策略都应更加重视个体化剂量调整和长期安全监测，让促板药物真正从“有效升板”走向“安全达标”。

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☆本文仅供医疗卫生等专业人士参考

参考文献

1.EHA-1962 (PB4290): REAL-WORLD STUDY OF HETROMBOPAG FOR CHEMOTHERAPY-INDUCED THROMBOCYTOPENIA IN CANCER PATIENTS.

2.EHA-4125 (PB4298): ROMIPLOSTIM N01 AS SWITCH THERAPY IN CANCER THERAPY-RELATED THROMBOCYTOPENIA: A REAL-WORLD STUDY.