突破时限：长疗程TPO-RA

助力SAA实现持续深度缓解

长期以来，国际指南如NIH和EBMT多建议将TPO-RA的应用限制在6个月内，但关于延长用药能否带来更深缓解且不增加风险，临床证据一直较为匮乏。由中国东部贫血协作组（CECGA）开展的EHA-3562研究打破了这一常规。该前瞻性多中心登记研究纳入了262名成年SAA患者，对比了单纯IST方案与IST联合长疗程TPO-RA（海曲泊帕15mg/d或艾曲泊帕75mg/d，中位暴露时间达16.9个月）的疗效。结果显示，联合方案组在3、6、9、12及24个月的完全缓解（CR）率和总反应（OR）率均呈现进行性改善。尤为引人注目的是，OR率在12个月时达到平台期，而CR率在24个月时仍显示出持续增长的趋势。在安全性方面，经过中位42.1个月的随访，长疗程组并未观察到克隆演变风险的增加，肝肾功能损伤比例与对照组无异。这一发现有力支持了对于追求深度缓解的患者，根据应答深度个体化延长TPO-RA疗程的策略是安全且高效的。

填补空白：EMAA研究确立

MAA一线联合治疗新标准

中型再生障碍性贫血（MAA）因缺乏统一的治疗建议，常处于“观察等待”或“单药维持”的尴尬境地。EHA-7083披露的EMAA研究（一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验）为MAA的一线治疗提供了里程碑式的证据。研究将初治MAA患者随机分为艾曲泊帕（150mg/d）联合环孢素（CSA）组与安慰剂联合CSA组。数据显示，一线使用艾曲泊帕显著提升了12周（48.8% vs 25%）和24周（71.4% vs 42.5%）的三系总反应率。此外，对于安慰剂组中未达缓解的患者，在24周后切换至艾曲泊帕联合方案，其48周时的ORR/CR率分别提升至65.8%和28.8%。艾曲泊帕的加入还显著缩短了中性粒细胞恢复的中位时间（2.79个月 vs 5.52个月）。该研究证实，艾曲泊帕联合免疫抑制方案应成为MAA的一线标准治疗，其在促进全系造血恢复及延长无失败生存期（FFS）方面的优势显著。

机制共鸣：从“升板”

到“全系造血重建”的范式转移

这两项研究的共同指向了一个核心逻辑：TPO-RA在再障治疗中的角色已不再仅仅是“升板”的辅助药物，而是促进多能造血干细胞扩增与分化的“造血催化剂”。在EHA-3562中，我们看到长疗程给药能够不断“压榨”骨髓造血潜力，诱导CR率在两年内持续攀升；而在EHA-7083中，艾曲泊帕展现了对中性粒细胞和血小板单系反应的显著改善。这种全系造血重建的效应，使得患者能够更早摆脱输血依赖，降低感染风险，并最终改善长期预后。随着海曲泊帕和艾曲泊帕在临床应用中的经验积累，如何平衡药物经济学与深度缓解需求，通过精准的剂量滴定与疗程设计实现个体化治疗，已成为当前再障领域的研究热点。

观点评述

2026年EHA年会的这些进展标志着再障治疗进入了“深度缓解”与“全病程覆盖”的新纪元。其核心价值体现在两个维度的突破：首先是“疗程观”的重塑，EHA-3562研究证明了超过6个月的长疗程TPO-RA不仅能带来持续的CR获益，且在长达三年的随访中未见克隆演变，这为临床医生在面对应答缓慢的患者时提供了坚持用药的信心。其次是“人群观”的拓展，EMAA研究填补了MAA一线治疗的循证医学空白，证明了早期干预比“等待病情恶化”更具临床获益。

总结而言，TPO-RA已成为再障治疗中不可或缺的“基石”药物。未来的临床实践应更加强调“关口前移”与“足程足量”：对于MAA患者，应积极考虑一线联合方案以阻断病情进展；对于SAA患者，则应

参考文献

1.EHA-5003 (PF1136): ROMIPLOSTIM N01 FOR PROMOTING PLATELET ENGRAFTMENT AFTER ALLO-HSCT: INTERIM RESULTS OF A PHASE II EXPLORATORY TRIAL FROM NICHE COHORT.

2.EHA-6469 (PF1117): ROMIPLOSTIM N01 FOR PLATELET RECOVERY AFTER UNRELATED UMBILICAL CORD BLOOD TRANSPLANTATION IN PATIENTS WITH HEMATOLOGICAL MALIGNANCIES: A PHASE II, SINGLE-ARM STUDY.