一线协同：海曲泊帕联合激素开启

“减毒增效”新路径

针对新诊断ITP患者，如何提高长期缓解率并缩短激素暴露时间是临床的核心诉求。EHA-3184研究探索了海曲泊帕联合泼尼松作为一线治疗的潜力。这项纳入49名成年患者的探索性研究显示，在激素治疗启动7天内即引入海曲泊帕，不仅实现了91.7%的8周应答率，更令人振奋的是，84.1%的患者在治疗26周后仍能维持有效应答。该方案的另一大核心价值在于其极速的起效能力，中位起效时间仅为5天，这为高出血风险患者提供了及时的安全保障。更重要的是，通过联合用药，患者的激素暴露剂量和持续时间均显著减少，大部分患者在6至8周内即可完成激素减量甚至停药。这种“强强联手”的策略不仅打破了激素单药易复发的僵局，更通过早期免疫调节与促生成机制的协同，为患者争取了更高质量的长期缓解。

早期介入：阿伐曲泊帕在

非慢性期展现卓越稳板实力

过去，TPO-RA常被视为慢性期患者的“保底”选择，但真实世界的数据正在颠覆这一认知。EHA-4035（REAL-AVA 3.0）研究通过对200名初次使用TPO-RA的成年患者进行回顾性分析发现，超过三分之二（66.5%）的患者实际上处于急性期或持续期（非慢性期）。在这些早期介入的患者中，阿伐曲泊帕展现了惊人的应答深度：对于基线血小板低于50×10⁹/L的急性/持续期患者，其应答率高达95.5%，且中位应答持续时间占比达到88.4%。这意味着，在疾病尚未进入顽固慢性期时引入强效TPO-RA，能够获得更稳健、更持久的血小板回升。此外，研究观察到所有接受联合治疗的患者均成功减少或停用了激素及其他免疫抑制剂，进一步证实了TPO-RA早期介入在优化整体治疗方案中的关键作用。

范式重塑：从“阶梯治疗”

向“主动管理”的战略转型

这两项研究共同指向了一个明确的临床趋势：ITP的管理目标正在从单纯的“提升数值”转向“全病程风险控制”。在EHA-4035研究中，超过70%的患者在末次随访时仍维持阿伐曲泊帕治疗，且因达到目标血小板计数而停药的比例在早期患者中显著高于慢性期患者。这提示我们，早期介入不仅能更快地稳定病情，甚至可能诱导部分患者实现治疗脱离缓解（TFR）。与此同时，EHA-3184研究中未观察到血栓事件或肝毒性的安全性数据，也为TPO-RA的一线应用扫清了顾虑。通过将治疗关口前移，临床医生可以更主动地干预疾病进程，避免患者长期深陷激素副作用的泥潭，从而实现从“被动救治”向“主动管理”的战略转型。

观点评述

2026年EHA年会的这些进展标志着ITP治疗理念的重大觉醒：TPO-RA不再仅仅是二线补救的“备选项”，而是早期强化治疗的“必选项”。

其核心价值体现在两个维度。首先是“激素减负”的迫切性，海曲泊帕一线联合方案的成功，证明了通过早期引入TPO-RA，我们可以将激素从“长期维持”转变为“短期诱导”，极大地降低了代谢、骨质疏松及精神症状等激素相关副作用对患者生活质量的摧残。其次是“早期干预”的收益最大化，阿伐曲泊帕在急性期和持续期展现出的极高应答率（>95%）提示我们，在免疫紊乱尚未完全定型的早期阶段，通过TPO-RA强力拉升血小板并稳定骨髓造血微环境，可能比在慢性期反复尝试多种免疫抑制剂更具药物经济学价值和临床获益。

总结而言，未来的ITP治疗将更加强调“个体化画像”与“关口前移”。对于新诊断患者，不应再机械地遵循“激素无效再考虑TPO-RA”的旧规，而应根据患者的出血风险、对激素的耐受性以及对快速稳板的需求，积极考虑一线联合或早期引入TPO-RA。这种策略不仅是为了眼前的血小板数值，更是为了通过早期的精准干预，重塑患者的免疫稳态，最终实现从“控制疾病”向“临床治愈”的跨越。

参考文献

1.EHA-3184 (PB4291): EFFICACY AND SAFETY OF HETROMBOPAG COMBINED WITH PREDNISONE AS FIRST-LINE THERAPY FOR PRIMARY IMMUNE THROMBOCYTOPENIA (ITP).

2.EHA-4035 (PS2445): AVATROMBOPAG IN TPO-RA–NAIVE ADULTS IN ACUTE, PERSISTENT, AND CHRONIC PHASES OF ITP: RESULTS FROM THE REAL-AVA 3.0 RETROSPECTIVE STUDY.