急性髓系白血病（AML）是成人最常见的急性白血病类型，化疗是其主要的治疗手段。然而，化疗在清除白血病细胞的同时，常导致严重的骨髓抑制，其中肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）是临床最常见的并发症之一。当血小板计数（PLT）降至极低水平时，患者面临极高的出血风险，尤其是消化道出血、颅内出血等致命性并发症，不仅严重影响患者生活质量，更可能导致化疗延迟或减量，进而影响整体抗肿瘤疗效1-3。如何有效管理CTIT，特别是对高危患者进行早期干预，是保障AML患者治疗顺利进行的关键。重组人血小板生成素（rhTPO）作为与内源性TPO高度同源的细胞因子，可特异性刺激巨核细胞增殖分化，促进血小板生成4。本文报道1例AML患者在诱导化疗后发生4级CTIT合并消化道出血，经rhTPO治疗血小板恢复；在后续巩固化疗中预防性使用rhTPO，显著缩短血小板减少持续时间、避免出血的病例，结合临床疗效探讨该干预策略的应用价值，为临床CTIT的管理提供实践参考。
基本信息
患者男性，56岁
主诉：乏力伴牙龈出血2周
现病史：
患者2周前无明显诱因出现进行性乏力，伴牙龈出血，无畏寒发热、咳嗽咳痰等不适；近3日自感乏力较前加重，遂于2024-03-16至我院门诊检查提示白细胞增高，血小板减少，遂收住院。
既往史：
治疗经过
2024-3-20起予IA方案诱导化疗，具体为：伊达比星 10 mg/m² 静脉给药，第1–3天；阿糖胞苷 100 mg/m² 连续静脉滴注，第1–7天。化疗后至第7天血小板下降到最低7×109/L，并出现消化道出血，表现为柏油样便，血红蛋白由基线100g/L降至70g/L。立即予连续输注血小板、红细胞悬液及止血药物支持，并紧急启动重组人血小板生成素（rhTPO） 300U/kg/d 皮下注射。经积极抢救，消化道出血于3天后停止，但血小板恢复极为缓慢，自最低点恢复至脱离血小板输注（PLT＞20×109/L）耗时长达13天；化疗1周期后复查骨髓示原始细胞由起病时76%降至7%，考虑PR。
第二周期再次给予IA方案诱导化疗，化疗结束后第5天血小板计数降至 ＜50×109/L 时，立即启动rhTPO 300U/kg/d 皮下注射，并根据血小板恢复情况进行动态调整。当血小板计数恢复至 ≥100×109/L 时停用。整个第二周期，患者血小板最低点维持在11×109/L 以上，血小板 < 20×109/L 的持续天数缩短至7天以内，全程未再发生任何出血事件，患者平稳度过骨髓抑制期。
本例为56岁男性患者，经MICM检查确诊为急性髓系白血病（AML-M5）高危组，核心治疗重点在于应对肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT），通过优化重组人血小板生成素（rhTPO）的使用时机与方案，显著改善患者临床结局，现将治疗体会总结如下。
患者第一周期采用IA方案诱导化疗后，出现4级血小板减少（PLT最低降至7×109/L），并合并消化道出血，虽紧急给予rhTPO（300U/kg/d）皮下注射、血小板输注及止血药物支持，成功控制出血，但血小板恢复至安全水平（PLT＞20×109/L）耗时长达13天，期间患者反复输血，感染风险显著升高，住院周期延长。
基于第一周期的治疗经验，结合2025版《CSCO肿瘤治疗所致血小板减少症诊疗指南》及CTIT临床管理专家共识的循证证据，我们对患者第二周期治疗策略进行了优化，选择在第二周期化疗结束后第5天，当患者血小板计数降至＜50×109/L时，我们早期预防性启动rhTPO（300U/kg/d）皮下注射，并根据血小板恢复情况动态调整用药。此次治疗调整取得了显著成效：第二周期患者血小板最低点维持在11×109/L以上，较第一周期明显抬高；血小板＜20×109/L的持续天数由13天缩短至7天以内，严重血小板减少的危险期显著缩短；更重要的是，全程未再发生任何出血事件，患者平稳度过骨髓抑制期，未出现化疗延误，保障了治疗的连续性。安全性方面，治疗期间患者肝肾功能未见异常，连续监测未发现血栓事件及克隆演变，提示rhTPO治疗CTIT时具有较好的安全性。
本例56岁男性AML-M5高危组患者的治疗过程，以自身两周期化疗后CTIT管理的鲜明对比，为临床高危AML患者肿瘤治疗所致血小板减少症的规范化管理提供了极具价值的实践参考，其诊疗思路科学、干预策略精准，充分体现了“循证导向、个体化治疗”的临床理念，值得深入探讨与推广。
首先，病例的核心价值在于精准捕捉了临床诊疗痛点，通过“自身对照”清晰凸显了CTIT不同干预策略的临床差异。急性髓系白血病尤其是高危组患者，化疗是诱导缓解与巩固治疗的核心手段，但化疗所致骨髓抑制引发的重度血小板减少，却是临床常见且凶险的血液学不良反应，严重时可导致致命性出血，直接影响化疗进程与患者预后5。
本例患者第一周期IA方案化疗后，出现4级血小板减少（PLT最低7×109/L）合并消化道出血，虽经紧急输注血制品、止血及rhTPO治疗后出血得到控制，但血小板恢复至脱离输注水平（PLT＞20×109/L）耗时长达13天，期间患者面临反复输血、感染风险升高、住院周期延长等诸多问题，这正是临床中“被动干预”CTIT的典型困境——往往在出血事件发生后才启动针对性治疗，虽能挽救生命，但患者需承担更高的医疗风险与经济负担，也可能因骨髓抑制期延长导致化疗延误，影响整体治疗疗效。
其次，该病例的诊疗决策体现了循证医学与临床实践的深度融合，预防性干预策略的应用科学且规范。基于第一周期的治疗经验，诊疗团队并未盲目重复既往方案，而是结合2025版CSCO诊疗指南及CTIT临床管理专家共识2,4，重新评估患者的出血风险、血小板动力学特点及rhTPO的药理学特性，制定了“早期预防性干预”策略。诊疗团队选择在第二周期化疗结束后第5天，当血小板计数降至50×10⁹/L时即启动rhTPO治疗，而非等待血小板降至重度减少范围（＜25×109/L）或出现出血症状后再干预，这一“关口前移”的做法，精准把握了rhTPO的用药时机，相当于提前启动血小板生成的“储备机制”，使巨核细胞在骨髓抑制期能够持续分化成熟，为血小板计数快速恢复提供了保障。
最后，该病例的治疗结局充分验证了预防性使用rhTPO的临床价值，为高危AML患者CTIT的二级预防提供了重要参考。第二周期干预后，患者血小板最低点维持在11×109/L以上，较第一周期明显抬高；血小板＜20×109/L的持续天数由13天缩短至7天以内，严重血小板减少的危险期大幅缩短；更关键的是，全程未再发生任何出血事件，患者平稳度过骨髓抑制期，未出现化疗延误，保障了治疗的连续性与完整性。同时，治疗期间患者肝肾功能未见异常，未出现血栓事件及克隆演变，提示rhTPO的应用未对抗白血病疗效产生负面影响，进一步证实了该干预策略的安全性。
参考文献
1.中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组,成人急性髓系白血病（非急性早幼粒细胞白血病）中国诊疗指南（2023年版）.中华血液学杂志,2023，44(09) : 705-712.
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