在2025年第67届美国血液学会（ASH）年会期间，国产创新药海曲泊帕治疗儿童及青少年免疫性血小板减少症（ITP）的3期临床试验数据发布会于北京时间12月7日在美国奥兰多举行。发布会聚焦一项随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，呈现了研究在疗效与安全性方面的核心循证证据，展示了中国在儿童ITP领域开展规范化、高质量临床研究的最新进展。
图1：海曲泊帕儿童ITP3期临床试验数据发布会——点亮儿童ITP诊疗新希望
发布会现场，国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院王天有教授和吴润晖教授、威尔康奈尔医学院James B Bussel教授、美国伊利诺伊州出血与凝血障碍研究所 Michael D. Tarantino 教授、苏州大学附属儿童医院胡绍燕教授以及恒瑞医药研发部总监熊珺烨共同参会。与会专家围绕3期临床研究的核心数据，从临床实践、国际诊疗视角、规范化应用路径及后续研发规划等多个层面进行了深入解读，为儿童及青少年ITP治疗策略的进一步优化提供了重要参考。作为研究牵头专家，王天有教授在开场环节系统介绍并阐述了海曲泊帕3期临床研究的核心疗效数据。在主要终点方面，海曲泊帕治疗组第10周血小板应答率达到61.4%，显著高于安慰剂组的9.7%；在关键次要终点方面，第5周至第10周的持续应答率为43.9%，而安慰剂组为0。同时，研究显示海曲泊帕的首次应答中位时间为20天，起效较快。在安全性方面，未观察到死亡、恶性肿瘤或血栓事件，不良事件发生率与安慰剂组相当。
王天有教授强调，这些完整而一致的数据表明，海曲泊帕有望成为我国儿童及青少年慢性ITP患者全新的优效后续治疗选择。图4：海曲泊帕组第10周血小板应答率显著高于安慰剂组在核心数据公布后，多位国内外专家从不同视角对海曲泊帕3期研究结果进行了延展解读。
吴润晖教授结合自身全程参与试验的临床经验，从疗效、起效速度与用药安全性三个维度解读了海曲泊帕的临床价值。本次研究中，第10周有效率达到61.4%，且第5至10周期间维持了较为稳定的持续应答表现，提示该药物能够在儿童及青少年ITP患者中获得明确疗效并实现一定程度的持续控制；同时，药物起效相对较快，中位起效时间约为2至3周，可帮助患儿尽快达到较稳定的止血状态。关于安全性，她强调，结合临床试验观察，药物在肝损及其他不良事件方面总体表现良好；此外，由于口服给药便利，患儿日常生活受影响较小，用药依从性较好，从而更有利于长期规范治疗。James B Bussel教授从国际儿童ITP诊疗现状出发，对海曲泊帕的疗效价值给予高度评价。在他看来，在全球范围内，需要治疗的儿童ITP患者依赖于疗效明确、可长期维持的治疗方式。本次研究中所显示的较高总体应答率和明确的持续应答比例，说明口服TPO-RA在儿童ITP治疗中具备重要潜力。同时，口服给药方式有助于提升儿童长期依从性，使临床研究中的疗效更容易在真实世界中得以实现。图7：James B Bussel教授在发布会上发言Michael D. Tarantino教授从未来研究与治疗策略演进的角度解读了本次疗效数据。他认为，研究中超过六成儿童及青少年获得总体应答，约四成儿童及青少年获得持续应答，显示出较高的治疗价值；与此同时，仍有部分儿童及青少年未获得持续缓解，这为后续在现有疗效基础上探索联合治疗或更早期干预提供了方向。他认为，海曲泊帕所展现出的疗效水平，为减少糖皮质激素等毒副作用较大的治疗手段提供了重要可能。图8：Michael D. Tarantino教授在发布会上发言
胡绍燕教授在发言中重点围绕研究成果落地后的规范化应用与后续研究方向展开阐述。她表示，本次3期临床研究所获得的数据，为海曲泊帕在儿童ITP中的临床应用提供了重要依据，下一步关键在于将研究结果转化为可操作、可推广的临床规范。她指出，应建立基于年龄和体重分层的剂量管理及系统化安全性监测体系，以避免不规范用药并保障用药安全。同时，未来仍需通过多中心及真实世界研究，持续观察药物在不同人群中的疗效和安全性表现，进一步优化儿童ITP的治疗策略。熊珺烨总监从研发角度介绍了企业基于本次3期临床研究结果的后续规划。她进一步说明，基于研究中所展现出的明确疗效和可控安全性，公司已积极推进海曲泊帕儿童ITP适应症的相关申报工作。在此基础上，企业将聚焦儿童用药特点，持续推进儿童友好剂型的开发，并结合真实世界研究数据，对药物在更广泛临床环境中的疗效和安全性进行持续评估，以支持临床应用并优化儿童ITP的治疗方案。总结
总体来看，本次在ASH年会期间发布的3期临床研究结果，系统呈现了海曲泊帕在儿童及青少年ITP治疗中的循证价值。研究核心数据显示，该药物在提升血小板应答率、缩短起效时间及维持疗效方面表现明确，且整体安全性可控，为儿童慢性ITP的后续治疗提供了可靠依据。在此基础上，来自国内外的多位临床与研究专家从临床实践、国际诊疗经验及规范化应用路径等多个层面，对研究成果进行了深入解读，进一步验证了其在真实世界应用中的潜在价值。同时，研发端围绕儿童用药特点提出的持续开发与转化规划，也为研究成果向临床落地提供了清晰路径。
随着后续规范化应用、真实世界研究及儿童友好剂型开发的持续推进，海曲泊帕有望在儿童及青少年ITP治疗中发挥更加稳定和长远的作用，为优化儿童ITP诊疗策略、改善患者长期预后提供有力支持。
歆语健康发布于 20小时前
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