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王顺清教授、金洁教授领衔：PLATELET TALK学术进展交流会圆满召开——长效TPO-RA领航，共启血小板疾病诊疗新征程

歆语健康发布于 2周前

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作者导语

2025年11月17日，由北京整合医学学会主办、歆医荟血液协办的“PLATELET TALK血小板学术进展交流会”在线上隆重召开。本次会议汇聚国内外血液学领域顶尖专家，围绕再生障碍性贫血（AA）治疗进展及血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）的应用经验及长效TPO-RA临床应用新进展等核心议题展开深入探讨，为血小板相关疾病的规范化治疗提供了重要参考。

国际经验互鉴，证据夯实基础

罗普司亭在AA治疗中的创新应用与个体化探索

会议在广州市第一人民医院的王顺清教授和浙江大学医学院附属第一医院金洁教授的致辞中拉开序幕。王顺清教授指出，本次会议汇聚中国各地及日本血液病领域的专家学者，聚焦AA等血小板相关疾病的前沿学术进展，深入探讨罗普司亭的临床应用实践与创新方向。

图1. 王顺清教授开场致辞

金洁教授强调，血小板减少广泛见于AA、ITP、化疗后骨髓抑制等多种疾病及临床场景，因此血小板减少的规范化升板治疗具有重要临床价值。

图2. 金洁教授开场致辞

随后，王顺清教授介绍了首个专题环节的主持人——北京大学人民医院贾晋松教授。

贾晋松教授在主持开场中提到，日本血液学领域在TPO-RA类药物的临床应用上积累了丰富成熟的经验，为本次学术探讨提供了宝贵的国际视角。随后，他介绍并邀请来自日本红十字会石川血液中心的Shinji Nakao教授，以“Advances in Aplastic Anemia Treatment and Experience with TPO-RAs”为题展开学术分享。

图3. 贾晋松教授主持开场

图4. Shinji Nakao教授发表演讲

Prof. Nakao的分享围绕两大核心主题展开。其一，TPO-RA如何改变AA的治疗模式。Prof. Nakao指出TPO-RA联合ATG+CsA的治疗方案，可提升应答率和无失败生存率¹。药企上市后调查显示，ATG单药治疗SAA的6个月总应答率为44%，而TPO-RA联合ATG+CsA的6个月应答率达68%，罗普司亭联合ATG+CsA的应答率更是高达77%^2-4。韩国一项临床研究显示，约90%的非重型AA（NSAA）患者和70%的重型AA（SAA）患者，在27周和53周时至少一个细胞系对罗普司亭产生应答，且主要不良反应仅为头痛和肌肉痉挛⁵；一项2年长期随访研究，95%的患者维持至少一个细胞系的应答⁶。针对艾曲泊帕难治性AA患者，罗普司亭的总应答率达76%，SAA患者应答率为55%⁷；多项研究均证实其对艾曲泊帕无效患者的反应率稳定在70%左右。此外，罗普司亭还成功用于艾曲泊帕无效的移植后供者型迟发性移植物失败患者，实现血小板计数从18×10⁹/L升至218×10⁹/L，且停药后3年未复发⁸。

其二，免疫标志物引导的AA个体化治疗。Prof. Nakao提出，依据免疫标志物对患者进行分组可精准指导治疗决策：对于仅HLA（-）的患者，可单用TPO-RA治疗；对于HLA（-）合并GPI（-）的患者，推荐采用CsA联合TPO-RA治疗；而对于仅GPI（-）或既无GPI（-）也无HLA（-）的患者，则建议采用 ATG+CsA+TPO-RA的联合治疗方案。他列举了一例临床案例：一例HLA（-）细胞阳性的暴发性AA患者（ANC 0/μL）经罗普司亭治疗后获得长期缓解，证实免疫标志物对AA治疗方案选择的重要指导意义。

图5. 免疫标志物指导下的治疗决策

专题分享后，许书倩教授主持讨论环节，对Prof. Nakao的分享表示感谢并给予高度评价。随后邀请娄世锋教授、郝良纯教授、何静教授参与讨论。

图6. 许书倩教授主持讨论环节

娄世锋教授聚焦AA个体化治疗，提出女性患者T细胞克隆与骨髓状况的关联差异及对TPO-RA应用的影响问题。Prof. Nakao回应，部分患者T细胞克隆数量未达T细胞白血病确诊标准，并非均呈恶性发展，若出现骨髓增殖或衰竭，可通过ATG联合TPO-RA等方案实现应答，需结合患者具体状态个体化区分治疗。

图7. 娄世锋教授会议讨论

郝良纯教授关注罗普司亭在儿科的应用及高剂量副作用问题，Prof. Nakao表示，儿童患者使用罗普司亭联合ATG的应答率超80%，即使剂量达20μg/kg也未出现重大不良事件；临床中高剂量罗普司亭治疗严重SAA的应答率超70%，无严重毒性，因此儿科应用高剂量罗普司亭安全性可控。

图8. 郝良纯教授会议讨论

何静教授则提出罗普司亭初始剂量、减量策略相关问题，Prof. Nakao解答，日本儿童患者初始剂量为10μg/kg，新诊断患者可联合ATG等药物，起始剂量10μg/kg并根据疗效调整；血小板计数达100×10⁹/L且维持3个月以上，或难治性患者达50×10⁹/L且无严重出血时，可逐步减量至最低剂量。

图9. 何静教授会议讨论

全周期覆盖，价值深度挖掘

罗普司亭引领血小板相关疾病治疗规范化发展

在第二个专题环节由冯佳教授主持，冯教授首先对首个环节的核心内容进行总结，随后邀请苏州大学附属第一医院刘立民教授，以“长效TPO-RA临床应用新进展”为题展开分享，系统阐述罗普司亭在AA全周期治疗及多领域的临床价值。

图10. 冯佳教授主持开场

图11. 刘立民教授发表演讲

刘立民教授从罗普司亭的结构特征、药理作用、长效优势切入，全方位解析其临床应用逻辑。

在ITP治疗领域，罗普司亭1周即可起效，2周血小板应答率达91%⁹，满足临床快速升板需求。III期研究显示，罗普司亭治疗成人ITP的应答率达83.3%-95.5%^9-10；美国5年长期研究中，95%的接受罗普司亭治疗的患者至少获得一次血小板反应，血小板计数长期稳定在50×10⁹/L以上¹¹；一项回顾性多中心研究结果显示，在接受罗普司亭治疗的患者中，获得无治疗缓解（TFR）的比例为51.3%，且罗普司亭使用与TFR率增加呈正相关¹²。对于儿童ITP，罗普司亭长期治疗的血小板应答率达94%，持续应答率达72%¹³；对于难治性ITP，罗普司亭联合免疫抑制药物的总应答率达84.1%，显著高于其他TPO-RA（69.2%，P=0.012）¹⁴。

在AA治疗领域，罗普司亭的全周期价值尤为突出：一线治疗中，单药27周一系应答率达84%、三系应答率26%，53周一系应答率81%、三系应答率39%⁵；联合环孢素治疗初治AA患者，27周总应答率达41.7%，约70%患者的血小板或红细胞输注需求降低¹⁵；针对既往TPO-RA难治性患者，罗普司亭缓解率达72.7%，完全缓解率达54.5%¹⁶。

此外，在CTIT领域，III期研究显示罗普司亭治疗3周后血小板恢复至100×10⁹/L的比例为93.3%，84.6%的患者可重启化疗¹⁷；单中心研究结果显示实体瘤CIT患者的血小板完全反应率达94.6%¹⁸；回顾性研究结果显示实体瘤与血液肿瘤CIT患者的血小板应答率达71%，79%的患者避免化疗剂量减少或治疗延迟，89%无需血小板输注¹⁹。

移植后血小板减少领域，移植后21天罗普司亭治疗组的中位血小板计数显著高于未治疗组²⁰；一项I/II期研究显示移植后应用罗普司亭的血小板应答率达75%，95%的患者获得红系应答²¹。

随后，赵明峰教授主持互动讨论环节，董宝侠教授、秦兰教授等专家围绕临床实操关键问题展开深入交流。

图12. 赵明峰教授主持讨论环节

董宝侠教授肯定罗普司亭在移植后血小板减少症的应用价值，同时对罗普司亭在移植后血小板减少症的使用剂量策略提出问题。刘立民教授回应，目前移植后血小板减少尚无统一治疗方案，需根据患者治疗反应调整，初始采用最低剂量，1-2周内若血小板计数无明显变化则逐步提升。

图13. 董宝侠教授会议讨论

秦兰教授分享一例难治ITP患者在经过多重TPO-RA治疗疗效不佳，换用罗普司亭后疗效良好，但后续出现骨髓纤维化的病例，询问是否可继续使用其他TPO-RA。刘立民教授表示，骨髓纤维化是TPO-RA的常见不良反应，需与患者家属充分沟通，平衡疗效获益与潜在风险，再决定是否继续使用罗普司亭或换用其他同类药物。

图14. 秦兰教授会议讨论

大会最后，主席王顺清教授与金洁教授作总结发言。他们强调，以罗普司亭为代表的长效TPO-RA在AA、ITP、CTIT、移植后血小板减少等多个领域均展现出高效、安全的临床价值，应用前景广阔。王顺清教授指出，免疫标志物对AA患者疗效与预后的预测价值值得持续关注，随着更多TPO-RA类药物纳入医保，其在血小板相关疾病治疗中的核心地位将进一步巩固，推动临床治疗向规范化、个体化、全周期管理方向持续发展。金洁教授总结指出，长效TPO-RA罗普司亭既往临床可及性有限，目前供应充足且能满足临床需求；其疗效确切、安全性良好，广受医患认可且价格适中，为血小板减少相关疾病提供了重要治疗选择。

总结

本次PLATELET TALK血小板学术进展交流会以两大核心专题构建完整学术框架，既通过日本专家的分享引入国际前沿经验，证实了罗普司亭在AA治疗中提升应答率、改善长期预后的核心价值，明确了免疫标志物对个体化治疗的意义；又系统梳理了罗普司亭在ITP、CTIT、移植后血小板减少等多场景的全周期应用数据，解答了临床实操中的剂量调整、儿科应用、安全性管理等关键问题。随着临床研究的持续深化、跨地域学术协作的不断加强，以罗普司亭为代表的长效TPO-RA将在血小板相关疾病领域持续释放临床价值，为推动诊疗模式向更精准、更全面的方向迭代，为广大患者带来更优质、更可及的医疗保障注入持久动力。

参考文献：

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2.Takatoku M, et al. Japanese J of Transplant Cell Therapy. 2022; 11

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6.Mitani K, et al. Blood Adv. 2024; 8:1415-1419.

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