对于经标准一线治疗仍难以维持安全血小板水平的ITP患者。首先是疗效局限，传统单药治疗如大剂量地塞米松（HDD）的持续缓解率不足40%，许多患者在停药后易复发，难以实现长期疾病控制¹；其次是安全性隐患，长期使用糖皮质激素会导致骨质疏松、代谢紊乱等多种不良反应，严重影响患者生活质量¹；最后是特殊场景下的治疗需求，部分重症患者会出现严重出血甚至危及生命的颅内出血（ICH发生率不足1%，但死亡率达44%），这类急诊重症情况需要快速提升血小板计数，而传统治疗往往难以满足即时疗效需求³。

图1. 大剂量地塞米松联合罗普司亭（HDD+R）和大剂量地塞米松单药治疗（HDD） 6 个月时持续缓解情况比较¹

“罗普司亭+大剂量地塞米松”是目前研究较为充分的联合方案，无论是前瞻性观察研究还是多中心随机对照试验，都验证了其显著的临床优势。在2025EHA上公布的一项针对急性ITP患者的前瞻性观察研究中，联合治疗组在治疗第6周（p=0.035）和第8周（p=0.028）的缓解率显著高于地塞米松单药组，且持续缓解率更优，同时患者的累积激素剂量明显降低，类固醇相关不良反应发生率也显著减少¹。

更值得关注的是，该联合方案实现了疗效与生活质量的双重提升。研究数据显示，联合治疗组的健康相关生活质量（HRQoL）评分显著高于单药组¹，这一结果证实，联合治疗在有效控制疾病的同时，还能提升患者的生活质量。2025年ASH年会公布的最新研究结果进一步证实，罗普司亭联合地塞米松作为一线治疗，6个月无治疗持续缓解率（SROT）达到52.6%，显著高于地塞米松单药组的40.9%（p=0.015）³。这些数据充分说明，该联合方案在提升缓解率、减少激素依赖、改善安全性和生活质量方面均表现突出，提示罗普司亭联合地塞米松可作为新诊断ITP患者的一线治疗方案^1,3。

图2.大剂量地塞米松 联合罗普司亭（HDD+R）和大剂量地塞米松 单药治疗（HDD）治疗后各周缓解情况¹

对于已接受糖皮质激素和IVIg仍无效、并出现严重出血的重症ITP患者，“罗普司亭+长春花生物碱”的联合方案展现出独特的应急治疗价值。在一项评估大剂量罗米司亭（10μg/kg 体重）作为挽救治疗对严重出血且对皮质类固醇和静脉注射免疫球蛋白（IVIg）无应答的成人ITP患者的多中心回顾性研究中，共纳入30例患者，其中30%合并颅内出血，58%存在内脏出血，病情危急。有20例应用罗普司亭（10μg/kg/周，最大剂量）联合长春花生物碱治疗，其第14天的总体缓解率达到80%，完全缓解率更是高达70%，显著优于仅接受长春花生物碱单药治疗的历史队列组的43%和17%（p<0.05、p<0.0001）⁴。这类联合方案的适用人群主要是ITP合并严重出血的患者，尤其是出现颅内出血、内脏出血等危及生命的急诊场景。需要强调的是，该方案能快速提升血小板计数，中位数峰值血小板计数可达531×10⁹/L，有效降低严重出血风险⁴。但在临床应用时需严格评估患者的血栓风险因素，同时做好血小板计数监测并及时调整药物用量⁵。

“TPO-RA+X”联合策略的安全性优势，本质是通过“机制互补”实现“风险减量”，核心体现在两个维度。

一是降低激素相关不良反应：传统高剂量地塞米松（HDD）单药长期使用易引发骨质疏松、代谢紊乱等问题，而“TPO-RA+地塞米松”联合方案能显著减少地塞米松累积用量，类固醇相关不良反应发生率降低，患者健康相关生活质量（HRQoL）评分更高¹；

未来“罗普司亭+X”联合策略的探索将聚焦三个方向：一是拓展联合药物的种类，比如与新型免疫抑制剂、单克隆抗体等药物的联合，进一步优化疗效^3，4；二是个体化治疗方案的制定，根据患者的年龄、合并症、出血风险等因素，精准选择联合药物和剂量；三是长期安全性的验证，通过更长时间的随访研究，明确联合方案的远期不良反应和缓解持久性。