歆语健康发布于 3周前
收藏专家化疗诱导的血小板减少症（CTIT）是儿科恶性肿瘤治疗中的“拦路虎”，不仅可能导致化疗延迟、剂量降低，还会增加出血风险与输血负担，严重影响治疗效果与患者生活质量。虽然血小板生成素受体激动剂（TPO-RAs）如艾曲泊帕、罗普司亭，已在成人CTIT治疗中证实有效，但在儿科肿瘤领域，其应用一直处于“超说明书”状态，疗效与安全性数据严重匮乏，临床医生用药时往往面临“无据可依”的困境。
该研究为回顾性队列研究，纳入2018年5月1日至2025年2月6日期间，在梅奥诊所接受治疗的儿科恶性肿瘤患者，核心纳入标准为“因化疗诱导血小板减少症接受TPO-RAs（艾曲泊帕或罗普司亭）治疗”，最终共纳入6例患者。从研究设计来看，其充分贴合临床实际需求——选择的是真实诊疗场景中的患者，数据均从电子病历中提取，包括患者的临床特征、治疗方案、血小板计数变化、输血情况及不良反应等，能直接反映TPO-RAs在临床实践中的应用效果。
TPO-RAs疗效显著：
血小板计数提升，输血负担大减
研究结果显示，TPO-RAs在改善儿科肿瘤患者CTIT方面表现亮眼，主要体现在两大核心疗效指标上。一是血小板计数明显提升；患者基线平均血小板计数仅为54×109/L，经治疗后成功提升至＞50×109/L，达到临床认可的有效反应水平，意味着患者的出血风险大幅降低。二是输血需求显著减少；治疗前，患者平均需输注9.8单位血小板以维持安全水平，而治疗后平均输注量降至3.0单位，输血需求减少约69%，不仅减轻了患者的治疗痛苦与经济负担，还降低了输血相关感染、过敏等并发症的风险。
从治疗方案来看，研究中TPO-RAs的用药剂量具有明确参考意义：艾曲泊帕的起始剂量与维持剂量均为75mg/日，罗普司亭的起始剂量为3μg/kg、维持剂量为5μg/kg，中位治疗时长为6周（范围3-12周）。这一剂量方案与成人临床应用中的常用剂量相近，且能根据患者病情灵活调整，为临床医生制定儿科患者用药方案提供了直接依据。
对于儿童患者而言，药物安全性是临床决策的核心考量因素，而该研究中TPO-RAs的安全性表现则能令人放心。在整个治疗周期内，未观察到≥3级出血事件、血栓并发症以及克隆进化等严重不良事件——这些都是TPO-RAs在成人应用中需重点警惕的风险，在儿童患者中未出现，极大程度上打消了临床医生的用药顾虑。
仅1例患者出现潜在与TPO-RAs相关的不良反应，表现为双侧小型非压迫性硬膜下血肿，但进一步分析发现，该事件与患者此前未报告的阿司匹林使用相关，且无需神经外科干预，对患者整体治疗进程无明显影响。此外，患者的停药原因均为“达到血小板目标”或“基础疾病进展”，无1例因药物不良反应停药，进一步证实了TPO-RAs在儿科患者中的良好耐受性。
拓展阅读
TPO-RAs在儿童中的不良反应
本次梅奥诊所的回顾性队列研究，虽样本量仅6例，但为TPO-RAs在儿科肿瘤CTIT管理中的应用提供了关键的真实世界证据，核心结论可总结为三点：一是TPO-RAs能有效提升血小板计数、减少输血需求；二是用药安全性良好，无严重不良事件；三是明确的剂量方案为临床提供了直接参考。这些结果打破了儿科肿瘤CTIT治疗“无据可依”的困境，为临床医生提供了新的治疗选择。
参考文献：
1.2025 ASH 25-11695
2.Hong Y, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2023;7(5):100279.
