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“血”院派 · Post EHA & ASCO 2025:长效 TPO-RA 赋能 CTIT 规范化管理的进阶之路
歆语健康发布于 1周前
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作者导语

随着肿瘤治疗进入靶向、免疫与联合治疗新时代,骨髓抑制相关不良反应的临床影响日益突出,其中肿瘤治疗相关血小板减少症(CTIT)因机制复杂、治疗难度高、对患者预后影响显著,已成为临床管理的重点难题。在 Post EHA & ASCO 2025 “血” 院派专题会议中,来自血液科、肿瘤内科、放疗科的多位权威专家围绕 “长效 TPO-RA赋能 CTIT 规范化管理” 展开深度探讨,从疾病认知的升级、药物临床应用的价值到实际应用模式的探索,层层递进剖析了 CTIT 管理的进阶路径。本次会议不仅梳理了 CTIT 从“被动应对”到“主动预防”的理念转变,更以罗普司亭等长效 TPO-RA为核心,明确了其在 CTIT 治疗中的关键地位与广阔前景,为临床实践提供了兼具循证依据与实操价值的指导方向。

从“CIT”到“CTIT”,
疾病认知升级驱动管理模式革新
会议伊始,复旦大学肿瘤医院放疗中心的章真教授便在开场致辞中强调,随着靶向治疗和免疫治疗以及多模式联合治疗的广泛应用,骨髓抑制问题愈加突出且亟需重点关注。面对日益棘手的血小板减少问题,多学科合作与基于临床实践的深入讨论尤为重要。

图1. 章真教授开场致辞

CTIT 概念的演变,本质上便是临床对肿瘤治疗相关血小板减少机制认知深化的直接体现。山东大学第二医院单宁宁教授在主题分享中首先指出,CTIT 已从早期 “化疗导致的血小板减少(CIT)” 扩展为涵盖化疗、靶向、免疫等多种治疗手段导致的血小板减少症,其核心进展在于明确了 “免疫因素” 在发病机制中的重要作用 ——部分免疫或靶向药物可通过影响巨核细胞成熟,加重血小板生成障碍,这也使得 CTIT 的临床管理更具复杂性。


图2. 单宁宁教授发表专题演讲

从临床危害来看,CTIT 对肿瘤患者预后的影响远超 “出血风险” 本身。2025 年 EHA 队列研究纳入 9655 例实体瘤患者(包括肺癌、结直肠癌、卵巢癌等多种实体瘤患者),数据显示:CTIT患者在首次发病1年内可能多次复发,初诊IV期患者 6 个月总生存率(OS)不足 50%。同时,CTIT 的严重程度还与患者生存结局呈显著负相关,CTIT 患者死亡风险最高可达非 CTIT 患者的 16.53 倍。上述结果提示了 CTIT 的双重危害:一方面,血小板减少可能引发皮肤黏膜出血、消化道出血等严重并发症;另一方面,为规避风险而进行的剂量下调与治疗延迟,会直接降低抗肿瘤治疗强度,进而影响患者长期生存预后。

更值得关注的是,CTIT 的发生风险随治疗周期增加而逐步升高。单宁宁教授结合临床经验指出:部分患者在前 3-5 个化疗周期未见血小板的明显减少,但在后续周期中血小板计数持续下降,需反复干预才能保障足剂量治疗。这一现象提示,CTIT 管理需突破 “出现异常再处理” 的被动模式,转向 “基于风险评估的早期干预”,“早识别、早干预、早预防”正逐渐成为 CTIT 管理的核心原则,而以罗普司亭/罗普司亭 N01 为代表的长效 TPO-RA,为这一转变提供了关键工具。
长效 TPO-RA 成CTIT 首选用药:
疗效、安全与便捷性三重支撑
在 “长效 TPO-RA 作为 CTIT 首选用药的可行性” 专题讨论中,华中科技大学附属同济医院夏曙教授担任引导专家,并组织多学科专家从疗效、安全性、临床适用性三个维度展开论证,最终达成共识:以罗普司亭/罗普司亭 N01为代表的长效TPO-RA,有望成为 CTIT 一线治疗的优选方案。

图3. 夏曙教授引导发言

从疗效来看,罗普司亭的作用机制与临床数据均展现出显著优势。单宁宁教授介绍,罗普司亭作为第二代长效 TPO-RA,可通过 4 个 TPO 结合位点广泛激活下游信号通路(如 JAK-STAT、PI3K-AKT),促进巨核细胞增殖与分化——相较于传统升板药物,其信号激活更全面,升板效果更持久、稳定性更强。国际III期RECITE研究显示,与安慰剂组相比,罗普司亭可显著降低化疗剂量调整发生率并缩短血小板减少持续时间,且亚组分析结果在不同瘤种、不同治疗方案中均保持一致。山东肿瘤医院回顾性研究进一步验证:168 例 CTIT 患者接受罗普司亭N01治疗 3 周后,整体缓解率达 80.8%,患者中位血小板计数恢复至安全水平,有效避免了抗肿瘤治疗延迟的发生。

安全性是罗普司亭作为首选用药的另一核心支撑。山东省肿瘤医院范秉杰教授与河北医科大学第二医院盖晓惠教授在对比分析传统升板药物的局限性时指出:口服小分子TPO-RA(如艾曲泊帕、海曲泊帕)需经肝脏代谢,胆红素升高等肝毒性风险限制了其在肝功能受损人群中的使用。而罗普司亭/罗普司亭 N01通过内皮细胞 FC-rn受体回收清除,不依赖肝脏代谢,临床研究中未发现肝毒性相关不良事件;同时,其药物相互作用风险低,仅与少数骨髓瘤治疗药物(如卡非佐米)需间隔 24 小时使用,大幅提升临床适用性。

图4. 范秉杰教授参与讨论

用药便捷性则进一步强化了罗普司亭的临床价值。盖晓惠教授从放疗科临床实践视角补充:同步放化疗患者常因血小板减少延误放疗进程,而罗普司亭每周一次的给药频率,无需每日注射,既减少患者往返医院的负担,也降低住院床位占用率,更符合临床高效管理需求。


图5. 盖晓惠教授参与讨论
CTIT 二级预防:从 “应对并发症” 
到 “保障抗肿瘤疗效” 的关键转变

厦门大学附属中山医院肖莉教授在专题讨论中提出,CTIT 管理的核心目标不仅是 “纠正血小板减少”,更是 “保障抗肿瘤治疗的足量、按时进行”,而二级预防正是实现这一目标的核心策略。所谓CTIT 二级预防,是指对既往发生过 CTIT 的患者,在后续治疗周期中提前使用升板药物,避免血小板计数再次降至危险水平,这一模式彻底颠覆了传统 “等待-观察-应对” 的被动思路。

基于多位专家的共同探讨,从临床意义来看,CTIT 二级预防的价值主要体现在三个方面:

其一,降低出血风险与输血需求。盖晓惠教授提到,当前部分地区存在血源紧张的问题,部分患者可能因无法及时输血面临生命风险,而二级预防可将血小板计数维持在安全范围,不仅能有效减少严重出血事件的发生,还可降低血小板输注需求,同时缓解患者因担心出血引发的焦虑情绪,改善心理状态。

其二,保障治疗强度,改善患者预后。范秉杰教授结合实践案例说明:接受化疗的患者若因 CTIT 被迫降低剂量强度,会导致药物暴露量不足从而影响疗效,二级预防可避免剂量调整,对保障整体肿瘤效果意义重大。

其三,提升患者生活质量。盖晓惠教授与复旦大学附属肿瘤医院申丽君教授在讨论中一致表示:既往反复的血小板减少需患者多次住院干预,可能增加患者心理负担与经济成本,而二级预防的应用可减少治疗中断与住院需求,在提升患者治疗依从性的同时,改善其生活质量,帮助患者更好地适应长期治疗过程。

图6. 申丽君教授参与讨论
但与此同时,专家也强调,临床实践中二级预防需严格把握适用人群:例如可优先选择既往发生过 3-4 级 CTIT、合并出血高风险(如老年、有出血史)、使用高致血小板减少药物(如奥沙利铂、吉西他滨)的患者,避免过度医疗。此外,空军军医大学唐都医院马宁强教授还进一步强调:二级预防的推广应建立在严谨循证基础上,并且建议借鉴粒缺性发热(FN)、化疗相关恶心呕吐(CINV)的规范化管理路径,在保障患者临床获益的同时,平衡经济成本。

图7. 马宁强教授参与讨论
罗普司亭应用模式探索:
个体化与规范化并重
中山大学肿瘤防治中心王风华教授指出,CTIT 患者存在瘤种、治疗方案、基础疾病等个体差异,罗普司亭的应用需在规范化路径与个体化实践之间取得平衡。

图8. 王风华教授引导发言

在持续用药策略方面,专家达成了“分层管理” 的初步共识。对于常规化疗患者,若血小板计数恢复至200×10⁹/L 以上,可考虑暂停罗普司亭,后续密切监测;而对于长期使用靶向药物或节拍化疗的患者,若反复出现 CTIT,可考虑长期维持治疗,避免治疗中断。对此,范秉杰教授通过真实临床案例的分享表示:在既往多种促血小板生成药物(包括特比澳与泊帕类药物)难治性的血小板减少的患者中,改用罗普司亭连续用药后可维持血小板稳定而不影响靶向疗效,提示罗普司亭/罗普司亭 N01在长期靶向治疗相关CTIT 管理中具有一定优势。

在风险监测与特殊人群管理方面,多位专家表示所有 TPO-RA 均存在潜在血栓风险,并且建议临床每周监测血小板计数;对合并高血压、糖尿病、血栓史的患者,需权衡利弊,必要时联合抗栓治疗;而罗普司亭血栓性事件相对比较罕见,在这部分患者中的应用更受临床青睐。此外,申丽君教授在讨论中也补充表示:部分难治性 CTIT 患者(如既往使用特比澳无效),换用罗普司亭后仍可获得良好疗效,提示罗普司亭/罗普司亭 N01可作为难治性病例的挽救治疗选择。

罗普司亭的中国模式:以长效赋能 CTIT,

以规范提升疗效,实现从研究到实践的管理闭环

会议最后,章真教授对本次学术会议进行了总结,高度肯定了以罗普司亭为代表的长效 TPO-RA 在 CTIT 管理中的核心价值,认为其在疗效、安全性、便捷性上的综合优势,为 CTIT 规范化管理提供了关键工具,尤其在推动 “主动预防” 模式落地中发挥了不可替代的作用。同时章真教授也指出,当前长效 TPO-RA 在临床应用中的场景扩展、长期用药安全性数据积累等方面仍需更多高质量研究支持。此外,章真教授还强调:支持治疗是肿瘤全程管理的重要组成部分,其中,血小板减少症的有效控制,是保障抗肿瘤治疗顺利开展、提升患者生存质量的关键。

总体而言,从 EHA到 ASCO,从国际指南到中国实践,此次 Post EHA & ASCO 2025 专题会议通过跨学科专家的深度研讨,清晰勾勒出 “认知升级-药物突破-模式革新” 的CTIT 管理进阶路径,为临床实践提供了系统解决方案,也为未来 CTIT 诊疗水平的持续提升奠定了坚实基础。未来,随着真实世界证据的积累与医保可及性的提升,以罗普司亭/罗普司亭 N01为代表的长效TPO-RA 将持续推动肿瘤支持治疗从“保障安全”迈向“提升疗效”,让更多患者在精准、持续、科学的血小板管理中获益。
作者:歆语健康
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