在ITP的一线治疗中，糖皮质激素虽为传统标准方案，但其疗效持久性差、复发率高，且长期使用易引发代谢紊乱、感染及骨质疏松等严重不良反应，给患者带来额外健康负担。近年来，长效TPO-RA作为促血小板生成的有效手段，被尝试用于ITP患者的激素联合治疗，旨在弥补单一激素治疗的不足。

一项前瞻性观察性研究¹，纳入60例急性出血的ITP患者，按治疗方案分为两组（接受大剂量地塞米松联合罗普司亭治疗和仅接受大剂量地塞米松治疗）。研究结果显示，大剂量地塞米松联合罗普司亭治疗组在第6周和第8周的缓解率均显著高于大剂量地塞米松单药治疗组（P值分别为0.035和0.028），且联合治疗组所需的类固醇激素累计剂量更低。

糖皮质激素虽为ITP患者的一线治疗方案，但其临床局限明显，持久应答率仅10%-25%，且长期使用易引发库欣综合征、感染风险升高及代谢异常等严重副作用，给患者长期治疗带来负担。而以罗普司亭为代表的长效TPO-RA，通过特异性刺激血小板生成，在稳定维持血小板计数的同时，可有效减少患者对糖皮质激素的依赖，其“激素节约效应”已通过多项临床研究得到验证。

一项整合分析⁴纳入了两项为期6个月的安慰剂对照III期试验及一项为期3年的开放标签延伸试验数据，共涉及83例接受罗普司亭治疗的患者与42例接受安慰剂治疗的患者。从III期试验结果来看，罗普司亭组患者的糖皮质激素使用率从30%降至26%，而安慰剂组始终维持在30%以上；更关键的是，每100周的罗普司亭治疗可帮助患者减少7周的激素暴露时间，直接降低激素长期使用的累积风险。

对于新诊断且一线激素治疗反应不佳的ITP患者，治疗需求聚焦于“快速建立止血保护、稳定维持血小板水平、减少长期用药依赖”，而早期引入长效TPO-RA可针对性满足这些需求，其疗效从短期升板效率、中期缓解稳定性及停药后疾病控制三个核心维度得到验证，能有效改善这类患者的治疗结局。

随着长效TPO-RA在ITP治疗领域的循证医学证据不断积累，其临床应用愈发广泛，长效TPO-RA在ITP中的最佳应用时机也成为临床关注的核心问题。一项针对罗普司亭的研究亚组分析³为此提供了关键参考，该分析共纳入1037例成人ITP患者，按病程分为两组：311例病程≤1年的新诊断/持续性ITP患者，以及726例病程>1年的慢性ITP患者。 

从整体疗效来看，两类病程患者接受TPO-RA（罗普司亭）治疗后，核心的血小板提升效果呈现高度一致性，两类患者的基础血小板反应率（血小板计数≥50×10⁹/L）均达86%-87%；即便采用更严格的“≥75%检测时间达到血小板反应”标准，反应率仍稳定维持在71%-74%。同时，两组患者的首次血小板反应时间一致，均仅需2周即可快速改善血小板水平。

而在无治疗缓解率这一关键预后指标上，病程≤1年的ITP患者表现出优势，接受TPO-RA治疗后，这类患者停药且无需任何ITP治疗、仍能维持血小板≥50×10⁹/L持续≥6个月的比例达16%，而病程>1年的慢性ITP患者这一数据仅为6%。这一数据说明，长效TPO-RA早期应用有助于帮助患者实现无治疗缓解，减少长期用药负担，改善疾病长期预后。

长效TPO-RA在ITP治疗中的疗效已通过多项循证研究验证，而其长期应用的安全性是临床决策的另一核心考量。一项回顾性研究⁵针对以罗普司亭为代表的长效TPO-RA展开长期安全性分析，结果显示其长期应用安全性整体可靠，核心风险可控。

从不良事件（AE）来看，98%的长期用药患者报告AE，但多为轻中度，常见类型为头痛、鼻咽炎、疲劳等，仅4%的患者因AE停药；治疗相关严重不良事件（SAE）发生率仅8%，其中骨髓网状纤维增多多为轻度良性，停药后可恢复至基线水平，且该现象在其他TPO-RA中也有类似报道，属于药物类效应，临床意义有限。