在 ITP 临床治疗中，TPO-RA 是后续治疗的重要选择，但随着治疗推进，转换治疗的需求逐渐凸显，这主要源于三方面原因。首先是疗效不足，部分患者对初始 TPO-RA 响应不佳，比如接受艾曲泊帕治疗后，血小板计数始终无法稳定达到≥50×10⁹/L 的治疗目标，或在治疗过程中出现疗效丢失，无法维持持续应答；其次是不良反应，像艾曲泊帕可能引发肝酶升高，部分患者因无法耐受不得不停药；还有血小板计数波动，阿伐曲泊帕可能引发血栓风险。最后是包括费用以及患者意愿在内的其他原因。¹

罗普司亭是一种肽体融合蛋白，每周一次皮下注射，半衰期长，患者依从性好。其作用机制与内源性TPO相似但又不完全重叠，因此对于口服TPO-RA无效或不耐受的患者，罗普司亭常能带来显著疗效。尤其是对于既往使用艾曲泊帕或海曲泊帕后出现肝酶升高或消化道不适的患者，罗普司亭提供了一个更安全的选择。²

作为长效 TPO-RA，罗普司亭在转换治疗中适用场景明确。其一，针对初始 TPO-RA 疗效不佳的患者，比如有研究显示，从艾曲泊帕转换为罗普司亭的患者中，80%能实现有效应答，³尤其对慢性 ITP 患者，罗普司亭可通过激活 JAK2/STAT5 通路，从而促进巨核祖细胞增殖并增加血小板的生成⁴；其二，对于无法耐受其他 TPO-RA 不良反应的患者，比如艾曲泊帕导致肝毒性、阿伐曲泊帕引发胃肠道不适时，罗普司亭每周一次皮下注射的给药方式，能减少对患者身体的持续刺激，且临床数据显示其无肝毒性风险；其三，针对血小板计数波动明显的患者，罗普司亭的药代动力学特性更稳定，可减少因药物浓度波动导致的血小板水平骤升骤降，帮助患者维持平稳的血小板计数。⁵

从其他TPO-RA转换为罗普司亭的策略，需遵循“个体化评估-梯度过渡-动态监测”原则，核心是在保证疗效的同时，降低血小板计数波动风险。首先要全面评估患者既往治疗情况，包括原TPO-RA的种类、剂量、疗效持续时间及停药原因，这些信息为后续转换方案制定提供重要依据。^2，5

罗普司亭的转换起始剂量通常为1μg/kg每周一次皮下注射，随后根据血小板计数调整，每周可增加1μg/kg（最大剂量不超过10μg/kg），直至PLT≥50×10⁹/L。对于出血风险较高者，可从3μg/kg起始，逐渐增加至5、7、10μg/kg。⁵

是的，从临床实践与研究数据来看，罗普司亭可与其他药物联合用于难治性ITP治疗，且展现出显著优势。先看临床病例，一名39岁慢性ITP男性患者，经免疫球蛋白、甲基强的松龙、利妥昔单抗、霉酚酸酯等治疗后血小板仍为0/µl，联用罗普司亭后，再联合艾曲波帕、福他替尼，在第26血小板升至96×10³/µl，最终升至418×10³/µl，印证了罗普司亭联合治疗的可行性。⁷

再看2024年ASH年会公布的西班牙回顾性研究，113例多重难治ITP患者中，36%使用罗普司亭联合免疫抑制剂（如泼尼松、硫唑嘌呤等），其应答率达84.1%，显著优于其他TPO-RA的69.2%，且中位应答时间15天，IST类型不影响疗效。⁶

尽管罗普司亭在ITP患者的转换治疗中已展现优势，仍有探索空间。在个体化转换方案制定上，当前临床多依据经验调整剂量。未来可结合患者JAK2、STAT5等基因多态性，以及骨髓巨核细胞数量与功能状态，构建预测模型，精准判断患者对罗普司亭的应答概率与最佳起始剂量。⁸