歆语健康发布于 4天前
收藏专家"青少年与年轻成人ITP患者该按儿童还是成人方案治？" 这个看似简单的问题，折射出当前指南的最大盲区。传统ITP诊疗长期遵循"儿童-成人"二分法：儿童患者多呈急性自限性（72%缓解率），而成人70%转为慢性且出血风险更高。但12-25岁的青少年和年轻成人（AYAs）却成为"被遗忘的中间地带"——他们既无法完全套用儿童的观察等待策略，又难以承受成人方案的长期毒性。本文将着眼于AYAs人群的临床特征，解析该群体的临床管理痛点，为个体化治疗提供循证新思路。
AYAs的临床独特性：儿童表型+成人病程
通过对比儿童（<16岁）、AYAs（12-25岁）和成人（>16岁）三组数据发现：AYAs起病特征更接近儿童组——82%存在出血症状（接近儿童组的90%），中位血小板计数低至12×109/L，颅内出血风险仅0.6%，显著低于成人组的1.9%。然而，AYAs慢性化风险却逼近成人组，12个月慢性化率达50%（儿童组29%，成人组约70%），且15-18岁患者慢性化率（61%）明显高于12-15岁（55%）。
表1.不同年龄段新诊断与慢性ITP的人群特征
研究发现，初始血小板严重减少（<20×109/L）的患者接受早期治疗后，慢性化风险显著低于观察等待组（47% vs 68%, p<0.05）。反之，轻度减少（>20×109/L）者早期治疗反而降低缓解率（26% vs 41%）。这一发现颠覆了传统“年龄一刀切”的框架：对于呈现“儿童样”急性重症特征的AYAs（血小板极低伴高出血风险），早期免疫调节治疗（如TPO-RA联合地塞米松）可能阻断慢性化进程；而对轻度减少且无严重出血者，观察等待仍是合理选择。临床实践中需动态评估出血风险与血小板阈值，例如青春期女性出现妇科出血时，即使血小板>30×109/L也可能需干预。
拓展阅读
本研究发现，初始严重血小板减少的AYAs接受早期治疗时慢性化风险降低21%，提示免疫干预时机可能影响自然病程。机制上，AYAs免疫系统具"可塑性"，早期强化免疫调节或逆转异常自身免疫。2023年《Br J Haematol》发表的iROM研究首次验证：罗普司亭可以调节免疫系统，并且可能影响ITP患者预后。快速增加血小板数量可能对免疫耐受诱导十分重要。自身免疫的早期阶段可能会获得更好的结果，但需要临床研究进一步证实。
研究显示14%慢性ITP患者进展为难治型，其突出特征为男性占比高（48% vs 非难治组35%）、初诊血小板<20×109/L（74%）、首年反复湿性出血。基于AYAs特殊性，该研究提出实用新标准：需≥2种二线治疗（如TPO-RA/利妥昔单抗）即定义为难治型，避免以脾切除作为硬指标（因青少年常延迟手术）。这类患者48个月时仍有25%依赖激素，显著增加骨代谢风险，凸显早期识别价值。
继发性ITP筛查：女性查自身抗体，
男性查免疫缺陷
观点评述
参考文献
1.Schifferli A. Immune thrombocytopenia in adolescents and young adults. Front Med. 2025;12:1553936.
2.Schifferli A, et al. Adolescents and young adults with newly diagnosed primary immune thrombocytopenia. Haematologica. 2023;108(10):2783-2793.
3.Schifferli A, et al. Sustained remission at long term follow-up in adolescents and young adults with chronic primary immune thrombocytopenia. Blood Adv. 2024;8(24):6183-6194.
4.Schifferli A, et al. Chronic refractory immune thrombocytopenia in adolescents and young adults. Br J Haematol. 2023;203(1):36-42.
5.Schifferli A, et al. Adolescents and young adults with secondary chronic immune thrombocytopenia. Blood. 2024;144(suppl 1):548.
6.Moulis G, et al. Multirefractory primary immune thrombocytopenia in adults. Blood. 2022;140(suppl 1):5557-5558.
7.Marzdorff A, et al. Expert report on immune thrombocytopenia. Oncol Res Treat. 2023;46(suppl 1):5-44.
8.Aladjidi N, et al. Paediatric-onset Evans syndrome. Br J Haematol. 2023;203(1):28-35.
9.Eladagh J, et al. Pediatric Evans syndrome variants. Blood. 2019;134(suppl 1):9-21.
