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[Perspective]侯明教授:降低出血风险是减轻ITP患者经济负担的关键
歆语健康发布于 2月前
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作者导语
免疫性血小板减少症(ITP)是一种需要长期管理的慢性疾病,虽然多数患者可在门诊进行治疗,但是一旦发生严重出血事件往往需要住院,患者遭受着沉重的经济压力和心理负担。近期,一项英国学者开展的研究聚焦于ITP患者出血严重程度对治疗方式、住院时间以及医疗成本的显著影响。这一发现为中国临床医生也提供了一个宝贵的视角——在注重治疗精准化的同时,如何在确保疗效的基础上合理控制医疗成本,并优化医疗资源的配置,从而为ITP患者提供更高效、经济、具有长期获益潜力的治疗模式。

医疗资源消耗

随ITP患者出血程度加重而明显增加

该研究中,研究者将评估的出血事件的严重程度分为四个等级:最轻微的出血可在家中自行处理;轻度出血通常可在门诊或日间病房处理;而严重和危及生命的出血事件则需要住院治疗1。

图1.ITP患者出血严重程度的分类

随着出血事件严重程度的增加,治疗比例、住院比例以及其他医疗资源的使用比例均有所增加。轻度出血通常需门诊处理并接受静脉注射类固醇治疗,60%患者需要接受影像学检查,40%患者使用免疫球蛋白(IVIg),但没有患者需要输血治疗。而所有严重出血患者均需住院治疗并接受影像学检查,且所有患者均接受了静脉注射糖皮质激素、IVIg、红细胞和血小板输注,40%患者接受了重组人凝血因子VII,还有部分患者进行了专科手术。而经历危及生命出血事件的ITP患者在严重出血患者所需治疗基础上,还需入住重症监护病房(ICU)、接受更大剂量的输血支持。此外,接受重组人凝血因子VII和专科手术治疗的患者比例也更高。

表1.用于治疗不同严重程度出血事件的医疗资源利用情况

拓展阅读:

既往的一项荟萃分析研究评估了ITP患者出血事件发生的频率和程度,该荟萃分析共纳入118项研究2。结果显示,成人患者中颅内出血(ICH)的发生率为1.4%,儿童患者发生率为0.4%,大多数是慢性ITP患者。对于新诊断或慢性ITP患者,成人患者中严重出血(非颅内出血)的发生率为9.6%,儿童患者发生率为20.2%。若干研究中评估了严重出血的预测因素,主要包括严重血小板减少症,定义为血小板计数低于10×109/L或20×109/L;以及新诊断ITP和既往轻微出血史。此外,在几项随机临床试验中,例如研究血小板受体生成素激动剂疗效的试验中,研究者报道对该类药物的治疗反应可减少出血的发生率。

严重出血ITP患者的治疗成本

是轻度出血的5倍以上

ITP患者出血事件的成本是基于医疗资源使用情况以及单位成本进行测算的。结果显示,轻度出血ITP患者的治疗花费为2,930英镑,而严重出血的ITP患者治疗花费为16,711英镑,危及生命的出血患者治疗花费为32,461英镑。

在经历轻度和严重出血事件的ITP患者中,使用IVIg是医疗成本增加的主要驱动因素,治疗费用分别可达1,614英镑和8,071英镑。而在危及生命的出血事件中,ICU住院费用超过了IVIg用药成本,高达9089英镑,成为该类人群医疗成本增加的主要驱动因素。

表2.管理ITP患者出血事件的费用

拓展阅读:

2023年,中国研究者开展了一项真实世界研究,评估了原发免疫性血小板减少症患者的治疗现状与疾病负担,并对比艾曲泊帕与重组人血小板生成素(rhTPO)的疗效与费用。55名ITP患者在随访期6个月内二线治疗的用药时间为48.1d±52.8d,使用二线治疗后患者血小板较基线显著提升,总反应率达90.9%。36.4%的患者发生过出血,人均出血次数为1.0次。94.5%的患者有过ITP特异性住院,仅52.7%的患者有过ITP门诊就诊。人均随访ITP特异总直接医疗费用为46169.5元,其中住院费用占比92.2%。艾曲泊帕组的用药依从性显著高于rhTPO组(0.4 vs. 0.1,P<0.01),同时也带来了更高的人均药品费用(32253.0元vs. 11046.0元,P< 0.01)。
临床专家普遍认可
管理ITP出血事件的医疗需求更高
该研究为了验证成本分析的结果,通过与四位具有超过10年临床经验的英国ITP临床中心专家进行了半结构化的定性访谈。访谈结果显示,多数临床医生认为ITP患者的出血事件在严重程度、治疗需求及医疗资源使用率方面均显著高于普通人群。专家指出,由于ITP患者存在血小板计数下降的基础,出血不仅更严重,持续时间也更长,且血小板计数的恢复通常较慢,需更密集的治疗干预。例如,在常见的鼻出血情形下,普通人通常仅需局部按压即可止血,而ITP患者则更容易出现反复、持续性出血,往往需要电灼、填塞处理并辅以提升血小板计数的治疗。对于更严重情况如消化道出血,ITP患者常伴有大量快速失血,治疗上除输血与容量补充外,还需更长时间的住院观察和管理。另一方面,ITP患者在出血事件中所需的医疗资源也包括对特定辅助检查的依赖更多。例如,专家指出,ITP治疗期间需要更频繁地监测血常规,确保血小板计数恢复并保持稳定,同样加大了医疗资源的需求。
观点评述

英国学者开展的这项研究发现,管理ITP出血事件的医疗资源消耗及经济成本随出血严重程度增加而成倍增长,且数额远高于预期,这说明控制出血并不仅是保障患者安全的需求,更是减轻经济负担、优化资源配置的关键路径。在临床管理方面,目前医生更偏向于对高出血风险患者或已经出血的ITP患者进行干预,但从该研究数据来看,支持在未来更早期启动更为积极的治疗策略,如TPO-RA,以减少反复出血和住院需求,从而降低长期医疗支出,减轻患者经济压力。目前,中国仍缺乏ITP出血管理的精细化成本数据,未来,中国学者应尽快联合多中心开展相关研究,为提高ITP管理水平指明方向。

参考文献

1. McDonald V,et al. Hematology. 2025 Dec;30(1):2458359.
2.Neunert C, et al. J Thromb Haemost. 2015 Mar;13(3):457-64.
3.王蕾 ,等.中国医院药学杂志, 2023, 43(14):1602-1607
作者:歆语健康
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