近期，意大利的专家团队于blood advance上发表了题为”Prednisone vs high-dose dexamethasone in newly diagnosed adult primary Immune Thrombocytopenia: a randomised trial“的文章，基于随机化III期研究，从短期和长期的角度，比较了PDN与HD-DXM方案的临床疗效。
期刊：Blood Advances
影响因子：7.5
本研究为多中心、前瞻性、随机、对照、开放标签、III期临床试验，旨在于比较PDN和HD-DXM方案在治疗新诊断成人pITP患者的有效性和安全性。本研究共纳入144名成年未经治疗的新诊断pITP患者，年龄范围在18至80岁之间，所有患者血小板计数低于20x109/L，或血小板计数在20x109/L至50x109/L之间，且出血评分超过8分。
图1. 各组治疗方案
HD-DXM方案起效更快，早期应答患者比例显著更高
在早期应答评估中，共105名患者（A组：56名；B组：49例）纳入分析。结果显示，与PDN方案相比，HD-DXM方案实现早期应答的患者比例显著更高（78.57%[CR：62.5%；PR：12.50%；MR：3.57%] vs. 93.88%[CR：63.27%；PR：22.45%；MR：8.16%]，P=0.0284）。这一结果表明， HD-DXM在早期治疗阶段表现出更快的起效速度，能够帮助尽快帮助实现升板控症需求。
表1. 不同组别患者的早期应答的情况PDN方案应答持久，长期维持血小板计数稳定
在最终应答评估中，两组患者展示出相似的结果，无显著性差异（60.47% vs. 58.97%，P=0.0592）。但有趣的是，在持续应答评估中，PDN方案实现持续应答的患者比例却显著高于HD-DXM方案（80.65%[CR：70.97%；PR：3.23%；MR：6.45%] vs. 55.56%[CR：50.00%；PR：5.56%；MR：0%]，P=0.0292）。另外，研究期间共有7例患者出现复发，2例为PDN组患者，5例为HD-DXM组患者，两组的中位复发时间分别为15.13个月和5.13个月。这些证据从侧面反映，PDN方案的长期疗效优于HD-DXM方案，可长期维持血小板计数稳定，减少复发。
此外，本研究还统计了48个月的总生存率，但两组均为100%，故不详细展开讨论说明。
表2. 不同组别患者的最终应答和持续应答的情况HD-DXM方案与PDN方案安全性结果相似，患者易于耐受
在安全性方面，PDN组和HD-DXM组的不良事件发生率相当，且严重不良事件发生率较低，因而患者对于两种治疗方案的耐受性均表现良好。
表3. 不同治疗方案下患者的不良事件发生率及严重程度总结与讨论
虽然HD-DXM可以帮助pITP患者快速提升血小板计数并控制出血，但长期疗效不佳，患者容易复发。而PDN的话，虽然起效速度是“硬伤”，对于有快速升板需求或控制症状的患者则效果有限，但在牺牲起效速度的代价下，也换来了更优的长期疗效。基于此，临床应将“个体化思维”贯彻于新诊断pITP患者治疗之中，根据患者的实际需求来选择合适的治疗方案。比如对于处在高出血风险又亟需升板的一类人群，可选择HD-DXM方案，以帮助患者尽早将血小板计数维持在安全稳定的范围之间，降低出血风险。而对于血小板计数容易反复波动的ITP患者，或许可以选择PDN方案，来维持血小板计数稳定。但鉴于PDN方案的治疗周期较HD-DXM方案更长，故治疗期间更需要谨惕激素样不良事件的发生。总而言之，未来仍需要考虑进行更大规模的临床试验，并适当延长随访时间，以进一步确定这些治疗方案的远期治疗效果。
