王焕民教授（首都医科大学附属北京儿童医院）的报告题为《使用国际神经母细胞瘤手术报告表（INSRF）评估161例腹部和盆腔神经母细胞瘤手术的首次报告》（THE FIRST REPORT FROM 161 CASES OF ABDOMINAL AND PELVIC NEUROBLASTOMA SURGERY USING THE INTERNATIONAL NEUROBLASTOMA SURGICAL REPORT FORM (INSRF)）

核心内容：在参与研究的161例患者中，有137例患者的手术报告通过两位医生的共同记录完成，总计产生了298份INSRF报告。值得注意的是，两位医生在INSRF条目上的记录一致性仅为16.78%，显示出较高的差异率。尤其值得关注的是，关于肿瘤切除程度的记录不一致性最高，达到了29.20%，其次是肾脏血管受累（25.55%）和腹主动脉受累（16.79%）的记录也存在显著分歧。进一步分析揭示，INSRF中包含超过14项条目，这些条目被确认为手术切除不完全的独立风险因素，强调了手术报告准确性和详细性的重要性。

研究结论：INSRF展现出极高的实用价值，然而，在评估手术切除程度这一关键方面，其应用仍存在一定争议。研究还发现，手术残留病灶的情况与INSRF中所记录的条目数量之间存在着紧密的关联性，这进一步凸显了手术报告全面性和精确性的重要性。

贺敏教授（浙江大学医学院附属儿童医院）的报告《儿童腹膜后神经母细胞瘤术前危险因素及围手术期并发症发生率²》（PREOPERATIVE RISK FACTORS AND PERIOPERATIVE COMPLICATION RATES OF RETROPERITONEAL NEUROBLASTOMA IN CHILDREN）。

核心内容：本研究共纳入了31例神经母细胞瘤患者，其中包括20例首次复发的患者和11例原发难治/进展的患者。研究结果显示，所有患者的客观缓解率（ORR）达到了67.7%，其中首次复发患者的ORR更是高达90%，而原发难治/进展患者的ORR为27.3%。在不良反应方面，常见的≥3级不良反应包括白细胞减少（发生率为14.7%）、中性粒细胞减少（5.9%）、疲劳（5.9%）、鼻衄（5.0%）、血小板减少（2.2%）、贫血（2.0%）、高血压（1.8%）以及恶心（1.9%）。

Maria Cores教授（里卡多古铁雷斯儿童医院）分享了《阿根廷单中心经验：达妥昔单抗/达妥昔单抗β治疗儿童高危神经母细胞瘤⁴》（DINUTUXIMAB/ DINUTIXIMAB BETA IN CHILDREN WITH HIGH RISK NEUROBLASTOMA: A SINGLE CENTER EXPERIENCE IN ARGENTINA）。

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背景目的：自2010年起，GD2单抗已成为全球范围内治疗高危神经母细胞瘤（NB）的标准药物。然而，在阿根廷，该药物的可及性一直较低。直至2017年，阿根廷才首次将GD2单抗应用于患者治疗。此后，虽然有19例复发/难治性NB患者接受了GD2单抗的免疫维持治疗，但关于其在阿根廷儿童高危NB患者中的可行性和毒性研究仍显不足。本研究旨在详细阐述GD2单抗，特别是达妥昔单抗β，在治疗阿根廷儿童高危NB患者的实际可行性和毒性表现。

核心内容：本研究共纳入了32例高危NB患儿，其中19例（占比59.4%）接受了GD2单抗治疗。特别地，15例患儿接受了达妥昔单抗β的维持治疗：7例患儿成功完成了5个周期的治疗，其中4例患儿分别在3、35、48、60个月时达到完全缓解并存活至今，而3例患儿在复发后不幸死亡；3例患儿在完成5个周期治疗前因复发而死亡；3例患儿目前仍在持续治疗中；1例患儿因家长意愿而暂停治疗；另1例患儿则因药物毒性（麻痹性瞳孔扩张）而暂停治疗。此外，还有4例患儿接受免疫治疗作为挽救性治疗，其中3例患儿无应答并最终死亡，仅1例患儿带病存活。

在超过65个治疗周期中，观察到的不良事件包括：发热（15例）、轻至中度疼痛（6例）、血液学异常（3例）、皮疹（2例）、毛细血管渗漏综合征（1例）、恶心/呕吐/神经性厌食症（1例）以及麻痹性瞳孔扩张（1例）。值得注意的是，大多数不良反应事件主要发生在第一个治疗周期中，并随着后续治疗周期的进行而逐渐减少和减轻。特别是采用达妥昔单抗β长期输注（LTI）方案的患者，其疼痛不良事件的发生频率更低。

研究结论：达妥昔单抗β在阿根廷儿童高危NB患者中的治疗可及性良好，且患者对其耐受性亦表现优异。这一发现为阿根廷及类似地区儿童高危NB患者提供了新的治疗选择和希望。

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Maite Gorostegui教授（巴塞罗那儿童癌症中心）分享了《新的治疗、新的挑战：那西妥单抗用于HR-NB患者的肾毒性⁵》（NEW TREATMENTS, NEW CHALLENGES: NEPHROTOXICITY ASSOCIATED WITH NAXITAMAB IN HIGH-RISK NEUROBLASTOMA PATIENTS）。

背景与目的：GD2单抗已被证实能够显著提升高危神经母细胞瘤（NB）患者的预后情况。那西妥单抗，作为一种人源化的GD2单抗，特别适用于伴有骨和/或骨髓转移的复发/难治性高危NB患者。尽管其疗效显著，但治疗过程中常伴随一些与输注速率相关的不良反应，如疼痛、心动过速和发热。此外，高血压也是其常见的副作用之一。然而，目前对于那西妥单抗治疗相关的高血压（HT）及其他肾毒性疾病的认知尚不充分。因此，本研究旨在详细描述那西妥单抗在治疗高危NB患者过程中所引发的肾毒性相关不良反应。

核心内容：在本研究中，共纳入了44例高危NB患者接受那西妥单抗治疗。结果显示，有26.6%的患者出现了不同程度的肾毒性反应，具体包括：高血压（HT，占11.9%）、急性肾损伤（ARD，占10.2%）以及蛋白尿（占5.3%）。这些肾毒性反应主要发生在治疗的前3个周期内。值得注意的是，除了1例患者的ARD达到3级、2例患者的HT达到3级外，其余患者的肾毒性反应均为轻度（即1或2级）。

对6例出现高血压的患者进行了动态血压监测（ABPM），结果发现：2例患者出现夜间高血压，2例患者出现无特定模式的日间高血压，还有2例患者出现自主神经异常模式的高血压。在急性肾损伤方面，除2例患者表现为急性肾小管间质肾炎外，其余患者均表现为肾小管性肾炎。对于出现蛋白尿（非肾病范围）的患者，其类型分布为：38%为肾小管型，38%为肾小球型，23%为混合型。此外，还有2例患者同时出现ARD和HT，3例患者同时出现HT、ARD以及蛋白尿。值得注意的是，其中有2例患者既往存在慢性肾损害（分别为慢性肾病2期和3期）。

研究结论：高血压和肾小管急性损伤是那西妥单抗治疗高危NB患者过程中最常见的肾毒性反应。为了更有效地了解和管理这些副作用，建议对患者进行短期和长期的随访，并采用包括动态血压监测、肾脏损害相关早期标志物检测在内的多种手段进行综合评估。

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Jacqueline Kraveka教授（南卡罗来纳医科大学）分享了《DFMO维持治疗用于高危神经母细胞瘤（HR-NB）患者的耐受性和安全性6》（TOLERABILITY AND SAFETY OF EFLORNITHINE (DFMO) IN HIGH-RISK NEUROBLASTOMA (HRNB) PATIENTS TREATED WITH DFMO MAINTENANCE THERAPY）

背景与目的：鸟氨酸脱羧酶抑制剂DFMO在多种癌症，包括神经母细胞瘤（NB）的治疗中已展现出研究潜力。特别是在Beat Childhood Cancer试验中，DFMO被选定为高危神经母细胞瘤（HR-NB）的维持治疗药物，以期延长患者的生存期并减少复发风险。

核心内容：本研究共纳入了311例高危神经母细胞瘤（HR-NB）患儿，其对DFMO的耐受性普遍良好。在整个治疗过程中，仅有15例（占4.8%）患者因不良反应（AE）而停药，33例（占10.6%）患者暂时中断治疗，另有15例（占4.8%）患者需要减少药物剂量。导致药物剂量调整的最常见不良反应是听力减退，其发生率为11.3%。值得注意的是，大多数患者在暂停治疗后，听力减退症状得到缓解，并能够重新开始低剂量或原剂量的治疗。仅有4例患者（占1.3%）因不良反应而完全停止治疗。

除了听力减退外，其他常见的不良反应还包括肝功能异常、呕吐、腹泻、贫血和中性粒细胞减少。这些不良反应多数发生在治疗开始的前6个月内，并随着治疗的进行和/或药物剂量的调整而逐渐缓解。

此外，有52例（占16.7%）患者出现了严重的不良反应，其中最常见的包括脱水、呕吐、肺炎和低血糖。然而，值得庆幸的是，这些严重不良反应中的88%与DFMO的使用无关。

研究结论：DFMO在高危神经母细胞瘤患者中的耐受性和安全性均表现良好，这为其在该患者群体中的长期使用提供了有力支持。尽管在治疗过程中会出现一些不良反应，但大多数患者都能够通过剂量调整或暂时中断治疗来有效管理这些症状，从而继续接受DFMO的治疗。

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总

结

近年来，神经母细胞瘤（NB）的诊疗领域取得了显著突破，为这一儿童常见恶性肿瘤的治疗带来了新的希望。在外科治疗领域，新型手术评估标准的实施为优化NB手术管理提供了新思路。这些标准更加注重手术的精准性和安全性，旨在减少手术并发症，提高患者的生存率和生活质量。通过精确评估手术范围、选择合适的手术方式以及术后康复管理，医生能够为患者提供更加个性化的手术治疗方案。

在免疫治疗方面，GD2单抗的表现尤为突出。国内外多项临床应用及关键性研究已经证实，GD2单抗对于高危和复发/难治NB患者具有显著的生存获益。在2023年SIOP年会上，关于GD2单抗的研究再次验证了其卓越的疗效和安全性，进一步巩固了其在NB治疗中的地位。GD2单抗通过靶向肿瘤细胞表面的GD2抗原，激活患者自身的免疫系统，从而有效杀灭肿瘤细胞，为NB患者提供了新的治疗选择。

此外，靶向药物治疗NB的初步研究结果也展现出了令人鼓舞的治疗潜能。这些靶向药物通过针对肿瘤细胞特定的分子靶点，能够更精确地抑制肿瘤细胞的生长和扩散，为NB患者提供了更多的治疗可能性。随着研究的不断深入和临床应用的逐步推广，靶向药物有望成为NB治疗的重要组成部分。

综上所述，在多种治疗方案持续优化的时代背景下，NB患者的预后将会得到显著改善。通过综合运用新兴标志物、优化手术管理、推广免疫治疗和靶向药物治疗等多种手段，医生能够为患者提供更加精准、有效的治疗方案，让更多的NB患者迎来更佳的预后和更高的生活质量。