患儿，男，5岁，既往体健。因腹痛、头痛伴眼周肿胀青紫1周入院。院外检查发现左上腹实性肿块，右侧顶部颅板下梭形稍高密度影。入院后PET-CT影像评估提示左侧肾上腺区肿物，PET显影可见异常放射性浓聚，神经母细胞瘤可能性大；同时发现腹膜后腹主动脉周围多发结节，考虑为淋巴结转移；颅骨及全身多发骨质破坏，考虑为骨转移（如图1所示）。

⭐ 一、高危NB治疗方案

参考《儿童神经母细胞瘤诊疗专家共识CCCG-NB-2021方案》，为患儿制定了包括诱导阶段（诱导化疗+手术切除）、巩固阶段（自体干细胞移植+放疗）和维持阶段（异维甲酸+GD2单抗）的高危NB治疗方案（如图2所示）。

图2 CCCG-NB-2021高危组NB治疗方案

患儿经过3个周期的诱导化疗后，成功进行了腹膜后原发肿瘤切除手术，并在术中接受了10Gy的放疗。术后病理检查结果提示为节细胞神经母细胞瘤结节型，结节内分化差。

第4周期诱导化疗后，患儿骨髓达CR，随后进行了自体干细胞采集。第7周期诱导化疗后进行全身PET-CT影像评估和骨髓穿刺活检，均提示CR，于是进行了自体造血干细胞移植（如图3所示）。

⭐ 四、免疫维持阶段治疗过程

图4 患者免疫维持治疗及随访过程

表5 患者免疫治疗第一周期的具体用药安排

GM-CSF：粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子；QD：每天一次；BID：每天两次；TID：每日三次

在达妥昔单抗β的5个治疗周期中，患儿主要出现的不良反应为发热，尤其在第一周期较为明显，体温基本维持在39°C以上。后续周期中，除第二、第三周期的前三天出现发热外，其余时间体温均正常（如图6所示）。

此外，患儿血压、心率、血氧饱和度、体重均保持稳定，蛋白指标正常。出现轻度的颜面部及四肢水肿，经利尿剂治疗后症状消退。第一治疗周期还出现了轻度的皮疹和咳嗽，但未影响达妥昔单抗β的用药。同时，第一治疗周期出现了4度血小板减低，考虑与自体干细胞移植预处理方案有关，后续周期中血小板减低症状逐渐好转（如图7所示）。

图7 患者维持治疗期间的其他不良反应情况