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袁秀丽教授——117例神经母细胞瘤患者治疗结局的中国单中心研究结果

歆语健康发布于 2023-08-21 18:00

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导语

近年来，随着学者对神经母细胞瘤生物学特征的日益了解以及对治疗策略的持续优化与探索，神经母细胞瘤患者的预后逐步改善。基于神经母细胞瘤的异质性，不同危险度分组患者接受的治疗手段大相径庭，故迫切需要推动多学科团队下的个体化治疗。目前中国仍缺乏分析大样本神经母细胞瘤患者治疗结局的研究，唯有了解中国患者的临床特点，总结过往经验，再结合当前时代下的新兴药物才能走好中国神经母细胞瘤诊治的特有之路。

2023年6月，中国深圳市儿童医院团队在Cancer Control上发表了题为《A Retrospective Analysis of the Therapeutic Outcomes of 117 Neuroblastoma Patients Treated at a Single Pediatric Oncology Center in China》的文章，回顾性分析了中国神经母细胞瘤患者接受规范化治疗后的结局，为进一步优化治疗方案提供依据。

研究介绍

本研究为回顾性分析，纳入了2013年1月至2021年10月期间在中国深圳儿童医院治疗的117例神经母细胞瘤患者，评估其临床特点和预后情况。

治疗方案

根据疾病分期、风险分层和临床评估，不同患者接受的治疗方案差异较大，少数低危患者仅需观察，而高危患者则必须接受包括手术、化疗、放疗和自体干细胞移植（ASCT）在内的多模式治疗。

化疗

2013至2018年期间，低危（LR）和中危（IR）患者采用中山大学附属肿瘤医院的CAV/EP交替方案，高危（HR）患者则使用CAP/VIP方案。2019至2020年间确诊的患者，化疗方案参照儿童肿瘤学协作组（COG）ANBL0531和ANBL0532方案。

手术

一般来说，低危和中危患者会在确诊时或经过化疗后接受原发肿瘤切除，高危患者则在化疗后进行手术。

自体干细胞移植（ASCT）和免疫治疗

高危患者中的24例进行了ASCT，部分患者还接受了CAR-T免疫治疗或那西妥单抗治疗。免疫治疗，特别是GD2单抗的应用，近年来在高危患者中展现出积极的效果。

放疗

所有患者根据情况接受了20-30Gy的放疗，并有部分患者参与了MIBG治疗。

研究结果

患者特征

根据INRG分期系统，患者分为极低危（VLR）组5例、低危（LR）组32例、中危（IR）组17例和高危（HR）组63例。高危患者中，骨髓和骨转移病灶的发生率较高，且与患者的危险度分组相关。

治疗结果

总体五年无事件生存（EFS）率为67.29%，五年总生存（OS）率为77.90%。高危患者的EFS和OS率显著低于低危和中危患者。MYCN扩增患者的EFS和OS率明显低于非扩增患者（图1-3）。

自体干细胞移植与免疫治疗

接受自体干细胞移植的高危患者显示出较好的生存预后。随着GD2单抗治疗的逐渐普及，高危患者的预后有望得到进一步改善。

图1.不同危险度分组和所有患者的EFS率（上图）和OS率（下图）

图2.接受ASCT和未接受ASCT高危患者的EFS率（左图）和OS率（右图）

图3.接受单次移植或串联移植高危患者的EFS率（左图）和OS率（右图）

研究总结

这项回顾性研究确认了中国低危和中危神经母细胞瘤患者的良好预后。对于高危患者，尽管治疗策略已取得一定进展，但仍存在优化空间。免疫治疗，尤其是GD2单抗（如达妥昔单抗β和那西妥单抗），为高危患者带来了新的希望。随着免疫治疗在中国的推广，未来高危患者的生存率预计将显著提高，研究结果也有望与国际接轨，推动全球神经母细胞瘤治疗的新进展。

展望未来
随着达妥昔单抗β等新兴免疫治疗药物的应用，神经母细胞瘤的治疗进入了一个新的时代。期待未来更多的临床数据能进一步证实其对高危患者的益处，为中国神经母细胞瘤患者带来更好的生存机会。