CCCG专访 | 王焕民教授：深入解读精准医学时代下儿童肿瘤领域的发展趋势
2023年6月16日至18日，上海国际儿童肿瘤会议成功举办，众多顶尖专家汇聚一堂，共同探讨儿童血液与实体肿瘤的治疗现状。随着临床研究技术的不断进步和民众健康需求的日益提升，中国儿童肿瘤领域正迈入“精准医学”的新纪元，传统医学理念与医疗模式正经历着前所未有的变革。这场变革将极大推动多学科综合治疗的发展，使更多患者能够以最小的代价获得最大的治疗效益。会后，我们有幸邀请到王焕民教授，就儿童肿瘤领域的发展趋势进行了深入访谈。
近年来，随着新药的引进，中国儿童肿瘤领域取得了显著进展。您对此有何深刻感触？
小儿肿瘤在儿科领域中虽非常见病，但其特殊性不容忽视。根据第三次全国死亡原因调查，五岁以上人口中，恶性肿瘤已跃居第二位死因，凸显出儿童血液肿瘤疾病在儿科研究中的重要地位。尽管其发病率相对较低，但疾病的疑难复杂程度却极高。学科的发展往往依赖于新药物、新器械以及新理论的协同推动。在儿童肿瘤领域，尤其是实体瘤方面，近年来出现了两个尤为显著的发展趋势。首先，随着学科的不断成熟，我们愈发认识到早诊早治的重要性。遗憾的是，临床上仍有大量孩子确诊时间偏晚，导致中晚期疾病的治疗效果大打折扣。因此，未来我们将更加关注并致力于提升儿童肿瘤的早诊早治水平。另一方面，医学已进入分子时代，精准医学以我们未曾预料的速度迅速渗透到儿科肿瘤治疗领域。这一趋势为儿童肿瘤的治疗带来了前所未有的机遇和挑战，也让我们对儿童实体瘤的治疗充满了期待和信心。近期，这些令人鼓舞的方向和趋势正引领着儿童肿瘤治疗领域不断向前发展。在手术治疗方面，您认为近年来儿童肿瘤领域有哪些显著变化？
当前，中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会（CCCG）正全力推动儿童肿瘤治疗向最科学、最规范的模式迈进，即多学科诊疗模式（MDT）。
在MDT的实践中，我们尤为注重外科手术在其中的精准定位，强调在最佳时机选择最合适的手术方式。手术并非越早或越大就越好，而是要以实现最佳的肿瘤学治疗效果为最终目标。因此，在儿科领域，我们特别强调在保障治疗效果的同时，要尽最大可能保护好患儿的器官和功能，这是至关重要的原则。随着治疗技术的不断进步以及MDT模式的有效运行，儿童肿瘤外科已经迈入了一个崭新的发展阶段。近年来，肿瘤外科医生们不懈努力，在确保手术安全的前提下，大大提高了手术的切除率，为患儿带来了更好的治疗效果。目前，诸如血管骨骼化手术、以双侧肾母细胞瘤为代表的保留肾单位和肾功能的手术，以及骨与软组织肿瘤中的保肢手术等先进术式，正处于快速发展之中。这些进步无疑表明，在MDT的总体框架下，外科手术领域正迎来一场前所未有的快速提升，为儿童肿瘤治疗注入了新的活力与希望。
神经母细胞瘤作为儿童实体肿瘤中的“癌王”，其在国内的发展情况及现状如何？
神经母细胞瘤，被大众誉为“儿童癌王”，是除脑瘤外最为常见的颅外实体肿瘤之一，其发病率颇高。然而，此病症的治疗却异常棘手，即便采用了包括化疗、手术、放疗在内的综合治疗手段，患者的长期生存率至今仍难以突破半数大关。相较于其他儿童恶性肿瘤而言，整体治疗效果虽已颇为可观，多数肿瘤的长期生存率能达到80%以上，但神经母细胞瘤却历经数十年发展，仍旧深陷困境，因此得名“儿童癌王”。神经母细胞瘤具有其独特性，几乎所有肿瘤细胞均携带GD2抗原，这一特性为其治疗提供了潜在的突破口，也在临床上引发了广泛热议。理论上，若神经母细胞瘤大量表达此抗原，且有相匹配的抗体，问题似乎迎刃而解。然而，理想与现实之间总存在差距。GD2抗体的研发历程可谓一波三折，耗时长达37年，这也从侧面反映了儿童肿瘤学科发展的艰难。幸运的是，自2019年起，国家卫健委联合五部门大力推动儿童血液恶性肿瘤的防治工作，让我们深切感受到了国家对儿童肿瘤的重视。在此背景下，GD2抗体等孤儿药的审批流程得以大幅简化。曾经遥不可及、渴望多年的GD2抗体，如今已顺利在中国获批上市。以往，孩子们需远赴西班牙或美国接受治疗，而今，我们终于在国内也获得了使用资格。海南和天津的先行先试实验区更是率先开展了首款GD2抗体——凯泽百®的临床试验，为我们积累了宝贵的应用经验。
在今日的讲座中，通过国内外医生的深入交流，我们欣喜地看到，神经母细胞瘤的治疗已迈入免疫治疗的新时代，GD2抗体已可常规应用于临床。这一变革意义深远，不仅为我们提供了新的治疗机遇，更有望将生存率提升10%~15%。同时，这也对临床医师提出了更高要求，如如何精进手术技艺、如何进一步降低肿瘤负荷，以及在免疫治疗的辅助下，如何减轻化疗副作用、提升治疗效果等。综上所述，神经母细胞瘤的治疗已正式步入免疫治疗的新纪元。
学会、协会在学科发展中扮演着重要角色。您认为它们如何更好地助力学科发展？
今日之会，乃是中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会的春季盛会。学会之设，实则为专业领域同仁搭建一座桥梁，提供一个宝贵契机，使我们能在此平台上深化交流、共享智慧。盖因那些错综复杂、治疗棘手之病症，往往病例稀缺，愈发显得每一份经验都弥足珍贵，亟需我们倾囊相授，共谋进步。
人皆有其局限，时亦有其特性，故而在学会这片沃土上，我们得以碰撞思想火花，切磋诊疗技艺，最终携手并进，共筑临床水平之高峰。同伴教育，加之国际国内的广泛交流，无疑成为我们自我精进的重要途径。
回首往昔，中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会（CCCG）在推动诊疗规范化方面，已硕果累累。无论是神经母细胞瘤、肾母细胞瘤、肝母细胞瘤，还是横纹肌肉瘤等协作组，均通过紧密合作，积累了丰富病例，提炼出宝贵经验。此举不仅让临床工作者得以汲取最前沿的诊疗理念，更为无数患儿带来了生命的曙光。
展望未来，无论是神经母细胞瘤还是其他类型的肿瘤，均已迈入精准治疗与免疫治疗的新纪元。在此背景下，我们更应依托学会平台，全力推动高质量临床研究，力求将最尖端的科研成果转化为患儿实实在在的福祉。因此，我深感学会在新的历史阶段、新的起点上，肩负着更为艰巨而光荣的使命。让我们携手同行，为儿童肿瘤治疗事业贡献智慧与力量。
对于专注于儿童肿瘤领域的医学科学信息平台，您有何期待？
我坚信，在传播科学知识的道路上，我们应当携手成为紧密的伙伴。当前，国家正大力推动科普工作的发展，这无疑是时代的需求与呼唤。随着科学技术的不断进步、社会经济的蓬勃发展，患者家长们的科学素养也日益提升。他们不仅能够主动搜寻最前沿的科研文献，还能进行相当程度的解读，这对我们的专业工作者提出了新的挑战——如何更有效地将最新科研成果转化为大众易于理解的信息。然而，在这一转化过程中，难免会出现一些空白与不足。受限于精力、专业知识等因素，我们的科普工作往往难以达到理想的效果。这时，媒体的力量就显得尤为重要。通过媒体的广泛传播与深入解读，我们可以将科学知识传递给更多的人群，填补那些因专业门槛或信息传递渠道限制而产生的空白。因此，我深感，如果专业的医务工作者、公益组织、家长群体以及媒体朋友能够共同搭建一个互动平台，那将是一种极为有效的科普方式。在这个平台上，我们可以各展所长，用更加科普化、生动化的方式，让大众更容易理解和接受科学的治疗理念。这样的合作不仅能够提升公众的科学素养，还能促进医患之间的沟通与信任，为构建更加和谐的社会医疗环境贡献力量。
王焕民教授的深入分享，不仅为我们描绘了一幅精准医学时代下儿童肿瘤领域发展的壮丽图景，更揭示了这一领域面临的诸多挑战与机遇。他的见解深刻而独到，既体现了对儿童肿瘤治疗现状的深刻洞察，又展现了对未来发展趋势的远见卓识。在这个充满变革与希望的时代，我们见证了儿童肿瘤治疗从传统的经验性治疗向精准化、个体化的治疗模式的转变。这一转变不仅意味着治疗效果的提升，更意味着对患儿生活质量的更高追求。然而，我们也应清醒地认识到，儿童肿瘤的治疗仍然面临着诸多难题，如早期诊断的困难、治疗方案的优化、药物研发的挑战等。
作者：歆语健康
