基于罗普司亭的一线策略为

新诊断AA提供可及性选择

EHA 2026摘要PF715报道了一项来自印度单中心的真实世界研究，评估基于罗普司亭的一线治疗策略在新诊断AA患者中的疗效。研究纳入40例AA患者，中位年龄52岁，其中非重型AA（NSAA）10例、SAA 19例、VSAA 11例。所有患者均接受罗普司亭、环孢素和达那唑治疗，仅5例加用ATG治疗。²

结果显示，整体人群3、6、12个月总缓解率（ORR）分别为37.5%、60.0%和72.5%，12个月完全缓解率（CR）升至47.5%。分层分析显示，NSAA患者获益最明显，6个月ORR和12个月CR均达到100%；SAA患者12个月ORR为73.7%；VSAA患者12个月ORR为45.5%。此外，12个月时分别有85%和93%的患者实现红细胞和血小板脱离输注。²

这一结果具有较强现实意义。标准IST中ATG费用较高、可及性受限，在部分地区或患者群体中难以充分应用。在真实世界条件下，基于罗普司亭的联合方案可能为部分不适合移植、难以接受ATG或需寻找替代治疗路径的AA患者提供一种具有生物活性的治疗选择。尤其在NSAA和SAA患者中，罗普司亭联合环孢素、达那唑显示出较高缓解率，提示其可帮助AA治疗从单纯免疫抑制进一步走向“免疫调节+促造血恢复”。 ²

这一探索也与既往罗普司亭研究形成呼应。一项韩国Ⅱ期剂量探索研究显示，罗普司亭在IST难治性AA中具有临床活性，且10 μg/kg每周一次可能是较合适的起始剂量。³ 后续一项多中心、Ⅱ/Ⅲ期研究进一步显示，罗普司亭在难治性AA患者中第27周任一血液学应答率达到84%，第53周仍达到81%，并观察到三系造血改善。⁴ 这些数据共同支持罗普司亭在AA中的价值不仅局限于血小板提升，而扩展至多系造血恢复。

图1. 罗普司亭为基础的一线治疗在 NSAA/SAA/VSAA 患者中的 6 月与 12 月缓解率对比

罗普司亭为放化疗相关

AA带来快速恢复可能

EHA 2026摘要PS1790进一步将罗普司亭应用拓展至放化疗相关AA。放化疗相关AA是一种严重且可能危及生命的并发症，患者常出现持续性骨髓低增生和外周血细胞减少，不仅增加感染、出血和输血风险，也可能影响后续抗肿瘤治疗持续进行，目前仍缺乏明确有效的治疗方案。⁵

该研究为单中心、前瞻性、开放标签、单臂研究，纳入69例完成放化疗至少3个月后发生AA的成人患者。患者中位年龄61岁，其中35例为重度AA，34例为非重度AA。主要终点为6个月ORR，次要终点包括3个月ORR、复发率、克隆演变和不良事件发生率。⁵

结果显示，罗普司亭治疗后患者血液学恢复较快。3个月时ORR达到84.1%，其中CR为23.2%；6个月时ORR进一步升至90.9%，CR达到37.9%。达到总体缓解和完全缓解的中位时间分别为2.0个月和3.6个月。⁶

这一结果提示，罗普司亭可能帮助放化疗相关AA患者较快实现血液学恢复。对于既往接受抗肿瘤治疗、骨髓储备相对受损的患者而言，快速恢复血细胞水平具有重要价值，可能有助于减少输血依赖、降低感染和出血风险，并为后续抗肿瘤治疗争取条件。同时，此前的一项长期随访研究显示，罗普司亭在难治性AA患者中可带来持续血液学获益，部分患者在长期治疗中反应进一步加深，也为其在恢复周期较长的骨髓衰竭场景中应用提供了支持。⁶

图2. 罗普司亭可为AA患者提供长期临床获益

疗效拓展同时需重视复发

感染与克隆演变监测

两项EHA 2026摘要均显示罗普司亭在AA中具有积极疗效，但也提示不同患者群体存在不同风险。PF715研究中，VSAA患者仍是预后最差的人群：4例死亡均发生于VSAA组，其中3例死于脓毒症，1例死于出血；另有3例患者在达到PR/CR后复发。5这说明，即使罗普司亭可诱导部分VSAA患者获得缓解，治疗早期仍需重视感染控制、出血管理、输血支持和住院风险管理。²

安全性方面，PS1790研究显示，罗普司亭总体耐受性良好，不良事件主要为1–2级，常见为关节痛、疲乏和肌痛；未观察到血栓栓塞事件，也未出现因不良事件导致的治疗中断。⁵既往长期随访研究也提示，罗普司亭长期治疗整体安全性可接受。⁶

观点评述

总体来看，EHA 2026两项摘要进一步拓展了罗普司亭在AA治疗中的临床价值。PF715研究提示，基于罗普司亭的联合方案在新诊断AA真实世界人群中可带来较高12个月缓解率，尤其在NSAA和SAA患者中疗效较为突出；PS1790研究则提示，罗普司亭可能成为放化疗相关AA这一临床挑战场景中的重要治疗选择。²-⁵

结合既往研究可以看到，罗普司亭在AA中的角色正在从“升板支持”转向“促造血恢复”。从IST难治性AA中的剂量探索和Ⅱ/Ⅲ期研究，到长期随访中的持续获益，再到EHA 2026中新诊断AA和放化疗相关AA的探索，罗普司亭的应用边界正在不断延伸。

专家点评

再生障碍性贫血（AA）的治疗核心，长期以来围绕“免疫抑制”和“造血重建”两条主线展开。对于不适合移植或缺乏合适供者的患者，以ATG联合环孢素A为基础的免疫抑制治疗仍是主要治疗方案。近年来，随着TPO-RA证据不断积累，AA治疗策略正在发生变化。TPO-RA不再只是“升高血小板”的药物，而是被赋予了更重要的促造血意义。

从机制上看，AA患者存在造血干/祖细胞数量减少及功能受损，单纯免疫抑制并不能完全解决残存造血储备不足的问题。TPO-RA通过激活c-Mpl信号通路，刺激残存造血干/祖细胞增殖分化，从而促进红系、粒系和巨核系多系恢复。而罗普司亭作为全球首款长效TPO-RA，其临床应用也正在从难治性AA逐步延伸至新诊断AA和特殊病因相关AA。与单纯关注血小板计数不同，罗普司亭在AA中的治疗意义更应放在多系血液学改善、输血依赖减少、感染与出血风险下降以及整体造血功能恢复等维度进行理解。换言之，罗普司亭并非只是帮助患者“把血小板升上去”，而是通过促造血作用，为AA患者带来更全面的血液学获益。

因此，罗普司亭在AA治疗中的定位正在从“血小板生成促进剂”转向“造血恢复促进剂”。这一转变提示，临床不应仅关注血小板计数改善，还应从多系血液学恢复、输血依赖改善、感染与出血风险降低等更全面的维度，重新认识罗普司亭在AA治疗体系中的潜在价值。

专家点评

EHA 2026摘要PF715提供了一个值得关注的真实世界视角。该研究纳入40例新诊断AA患者，在多数患者未接受ATG的情况下，采用罗普司亭联合环孢素和达那唑治疗。结果显示，整体人群12个月ORR达到72.5%，CR达到47.5%；其中NSAA患者6个月ORR和12个月CR均达到100%，SAA患者12个月ORR也达到73.7%。² 这一结果提示，在ATG可及性受限、费用负担较高或患者无法接受标准IST的真实世界环境中，基于罗普司亭的联合方案为AA患者提供一种具有临床活性的治疗选择。

同时，一项韩国Ⅱ期剂量探索研究显示，罗普司亭在IST难治性AA中具有明确临床活性，10 μg/kg每周一次可能是较合适的起始剂量。³ 后续Ⅱ/Ⅲ期研究进一步显示，罗普司亭在难治性AA患者中第27周任一血液学应答率达到84%，第53周仍达到81%，并观察到三系造血改善。⁴ 这些研究共同说明，罗普司亭在AA中的价值不应局限于“升板”，而应被理解为一种可能促进多系造血恢复的治疗工具。

更重要的是，EHA 2026摘要PS1790将罗普司亭的应用进一步拓展至放化疗相关AA。该类患者往往有肿瘤治疗背景，骨髓储备受损，血液学恢复困难，且感染、出血和后续抗肿瘤治疗中断风险较高。PS1790研究显示，罗普司亭治疗3个月ORR达到84.1%，6个月ORR进一步升至90.9%，达到总体缓解和完全缓解的中位时间分别为2.0个月和3.6个月。⁵ 这一结果提示，罗普司亭可能在放化疗相关骨髓衰竭中发挥快速促造血作用，为患者争取后续治疗机会。

从临床启示看，罗普司亭正在拓展AA治疗的边界：其一，可作为新诊断AA患者中标准IST之外的联合策略；其二，可能在放化疗相关AA等特殊骨髓衰竭场景中发挥作用。

总体而言，罗普司亭在AA治疗中的定位正在从“血小板生成促进剂”转向“造血恢复促进剂”。未来若能通过前瞻性、多中心、随机对照研究进一步明确其最佳适用人群、联合方案、起始剂量和疗程安排，罗普司亭有望成为AA非移植治疗体系中的重要组成部分。

专家点评

尽管罗普司亭在AA治疗中显示出积极信号，但AA患者病程复杂、治疗周期较长，临床应用中仍需重视持续随访和动态评估。罗普司亭治疗AA时，不能只关注血小板计数改善，还应同步观察血红蛋白、中性粒细胞、输血需求、感染发生、出血风险和患者整体状态变化，从而更全面地判断治疗获益。

安全性方面，PS1790研究显示，罗普司亭总体耐受性良好，不良事件主要为1–2级，常见为关节痛、疲乏和肌痛，未观察到血栓栓塞事件，也未出现因不良事件导致治疗中断。⁵ 既往长期随访研究也提示，罗普司亭在难治性AA中的长期治疗整体安全性可接受，并可带来持续血液学获益。⁶

总体来看，罗普司亭拓展了AA治疗的可能性，也提出了新的管理要求。未来AA治疗不应只追求短期血细胞恢复，更应关注长期缓解质量、输血独立、复发风险、治疗耐受性和患者整体获益。罗普司亭能更好地从“促血小板生成”走向“促造血恢复”，并在AA治疗体系中找到更加清晰的位置。

本文内容不可替代专业医疗建议、诊断或治疗，仅用于大众获取疾病和健康方面的知识科普不能用于自我诊断病情，所有内容仅供参考。

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☆本文仅供医疗卫生等专业人士参考

参考文献

1.Kulasekararaj A, et al. Br J Haematol. 2024;204(3):784-804.

2.EHA 2026 Abstract PF715 / EHA-6333. Efficacy and safety of romiplostim in newly diagnosed aplastic anemia: real-world experience from a single centre in India.

3.Lee JW, et al. Lancet Haematol. 2019;6(11):e562-e572.

4.Jang JH, et al. Br J Haematol. 2021;192(1):190-199.

5.EHA 2026 Abstract PS1790 / EHA-3169. Romiplostim in chemoradiotherapy-associated aplastic anaemia: a prospective single-arm study.

6.Mitani K, et al. Blood Advances. 2024;8(6):1415-1419.