儿童ITP治疗需要兼顾疾病自然缓解可能和长期管理需求。对于无症状或仅有轻微出血的患儿，观察随访通常是合理选择；但对于血小板持续低下、存在出血风险、一线治疗反应不足或反复复发的患儿，如何实现更稳定、更安全的长期管理，仍是临床需要解决的问题。

传统治疗如糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白（IVIg）等，多用于短期控制出血风险，可在一定时间内提升血小板水平。但长期或反复使用仍存在局限：激素可能带来代谢、生长发育、感染及心理行为等方面影响；IVIg虽起效较快，但维持时间有限，反复治疗也会增加患儿和家庭负担。

在这一背景下，儿童ITP治疗正在从“短期升板”走向“长期稳定控板”。临床更关注患儿能否持续维持安全血小板水平，能否减少出血，能否降低疾病对学习、运动和日常生活的影响。海曲泊帕作为口服TPO-RA，有望进一步丰富儿童ITP长期管理选择²。

◈研究背景：

儿童ITP长期管理仍需要更稳定、便捷的治疗选择

海曲泊帕在儿童ITP中的关键证据首先来自儿童/青少年ITP随机、多中心、安慰剂对照III期研究。该研究证实，海曲泊帕可提高儿童ITP患者血小板反应（血小板计数达到≥50×10⁹/L）的比例，并带来更好的持续血小板应答，为其儿童应用提供了重要循证依据²。

在此基础上，EHA 2026公布的前瞻性纵向队列研究进一步聚焦儿童原发ITP真实临床场景，探索海曲泊帕在快速升板、持续控板、出血改善、伴随治疗减停及安全性方面的表现³。

◈患者基线：

入组患儿血小板水平低，部分存在出血和联合治疗需求

该研究共纳入11例年龄≥6岁且＜18岁的原发ITP患儿，入组时血小板计数均≤30×10⁹/L。基线时，54.5%的患儿存在WHO 1–4级出血表现，45.5%的患儿正在接受联合治疗。研究人群中还包括既往艾曲泊帕治疗失败或治疗后复发的患儿³。

从基线特征来看，该研究覆盖了部分血小板水平较低、存在出血表现、既往治疗不足或伴随治疗需求的儿童ITP人群，更贴近真实临床中需要长期控板和减少治疗负担的患儿特征。

◈研究方法：

前瞻性观察海曲泊帕治疗后的疗效与安全性

本研究为一项前瞻性纵向队列研究，主要评估海曲泊帕治疗儿童原发ITP的疗效和安全性。主要疗效观察重点为患儿能否在治疗4周内，在未接受救援治疗的情况下，连续两次血小板计数达到≥50×10⁹/L。

同时，研究进一步观察血小板首次达标时间、24周总体反应率、累计反应持续时间、出血评分变化、伴随治疗减停情况以及不良事件发生情况，从而更全面评估海曲泊帕在儿童ITP长期管理中的潜在价值³。

◈研究结果：

快速升板、持续控板与出血减少趋势一致

疗效方面，63.6%的患儿在治疗4周内达到主要疗效终点，即在未接受救援治疗的情况下，连续两次血小板计数≥50×10⁹/L。所有患儿在研究期间至少一次达到血小板≥50×10⁹/L，首次达标的中位时间为2.3周。至第24周时，总体反应率为72.7%，中位累计反应持续时间为22周³。

临床获益方面，WHO出血评分1–4级患者比例由基线的54.5%下降至第24周的9%，且随访期间仅观察到1级出血事件。入组时接受联合用药的患儿均在24周内成功减量或停用伴随治疗，研究期间仅18.1%的患儿有伴随免疫抑制或支持治疗需求³。

安全性方面，研究期间未观察到死亡或严重不良事件，仅1例患儿出现转氨酶升高，经医学处理后恢复，提示海曲泊帕在该小样本儿童队列中的总体耐受性良好。

此外，在达到第4周主要疗效终点的7例患儿中，有2例属于既往艾曲泊帕治疗失败或治疗后复发者，且这2例患儿同样达到主要疗效终点。这一结果虽仍需更大样本验证，但提示不同TPO-RA之间可能存在个体反应差异，也为TPO-RA序贯治疗提供了早期探索线索³。

整体来看， 该EHA研究与III期研究结果方向一致，均提示海曲泊帕在儿童ITP中具有较快升板、持续控板、减少出血和降低伴随治疗负担的应用潜力。

儿童ITP长期治疗不能只看短期血小板应答，还应关注应答持续性、复发风险、救援治疗需求和长期用药负担。对于持续性或慢性ITP患儿而言，若治疗能够帮助其长期维持安全血小板水平，并减少出血事件和伴随治疗，才更符合真实临床管理需求。

EHA研究显示，海曲泊帕不仅可帮助部分患儿较快达到安全血小板水平，也在24周内显示出持续控板和伴随治疗减停潜力。尤其是既往艾曲泊帕治疗失败或复发患儿仍可获得应答，提示海曲泊帕或可为部分既往TPO-RA治疗不足的患儿提供新的选择。

未来，海曲泊帕在儿童ITP中的研究重点不应只停留在“能否升板”，还应进一步明确最佳获益人群、治疗启动时机、疗程管理、减量停药策略以及长期安全性。

总结

总体来看，儿童ITP治疗正在从单纯追求短期升板，逐步转向长期、稳定和个体化管理。对于一线治疗反应不足、复发或存在持续管理需求的患儿而言，如何在控制出血风险的同时减少救援治疗、降低伴随用药负担、改善生活质量，是当前儿童ITP管理中的重要方向。

海曲泊帕作为口服TPO-RA，其儿童研究数据的陆续公布，为儿童ITP长期管理提供了新的证据支持。现有研究提示，海曲泊帕不仅具有促进血小板生成的治疗潜力，也可能在持续控板、减少出血和降低治疗负担方面发挥作用。

未来，仍需更多儿童专属研究、大样本真实世界数据和长期随访进一步明确海曲泊帕的最佳获益人群、治疗时机、疗程管理及减停策略。随着证据不断积累，海曲泊帕有望在儿童ITP个体化长期管理中发挥更加清晰的作用。

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☆本文仅供医疗卫生等专业人士参考

参考文献

1.Neunert C, et al. Blood Advances. 2019.

2.Wu R, et al. J Hematol Oncol. 2026 Apr 8;19(1):24.

3.Liu A, et al. EHA 2026 Abstract PB4304.

4.Mei H, et al. Journal of Hematology & Oncology. 2021;14:37.