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【2026 EHA 前沿速递】张曦&冯一梅教授：海曲泊帕实现治疗期间及停药后持续应答的研究

歆语健康发布于 3月前

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导语

原发免疫性血小板减少症（ITP）是一种以血小板减少和出血风险升高为主要特征的自身免疫性疾病。对于慢性ITP患者而言，疾病往往迁延反复，患者不仅面临出血风险，也长期承受用药、复查和血小板波动带来的治疗负担。因此，ITP长期管理目标已从单纯“升高血小板”，逐渐延伸至维持稳定应答、减少治疗负担、改善生活质量，无治疗缓解（TFR）也成为近年来值得关注的探索方向⁴。

TPO受体激动剂（TPO-RA）可促进巨核细胞成熟和血小板生成，是慢性ITP管理中的重要治疗药物。海曲泊帕作为口服非肽类TPO-RA，既往研究已证实其在ITP患者中具有较好的升板疗效和安全性²˒³ 。2026年欧洲血液学协会年会（EHA）公布了一项由陆军军医大学第二附属医院（新桥医院）冯一梅教授开展的的中国真实世界研究（摘要号：PB4310），进一步聚焦慢性ITP患者停用海曲泊帕后的无治疗缓解状态，为临床评估停药可行性、停药时机和患者筛选提供了新的参考¹。

规范减量停药探索，海曲泊帕为慢性

ITP长期管理提供真实世界证据

◈研究背景：

TFR值得探索但停药决策需建立在稳定应答基础上

TPO-RA在ITP治疗中的广泛应用，越来越多慢性ITP患者能够获得较为稳定的血小板应答。在长期管理阶段，临床关注点也逐渐从“能否升板”转向“能否长期稳定、减少治疗负担、降低复发风险”。在此背景下，TFR逐渐成为慢性ITP管理中值得探索的新目标。

但需要强调的是，TFR并不等同于简单停药。对于慢性ITP患者，尤其是复发/难治性患者而言，疾病波动性较强，治疗依赖性较高，停药后血小板下降和复发风险仍然存在。因此，停药探索需要建立在充分稳定的血小板应答、规范的减量方案和密切随访监测基础之上，而不是在血小板短暂达标后盲目停药。

◈患者基线：

入组人群以慢性复发/难治性ITP为主，长期管理需求突出

本研究为一项真实世界回顾性观察，纳入接受海曲泊帕单药治疗有效，且血小板计数≥100×10⁹/L维持超过3个月的慢性ITP患者，旨在评估其停用海曲泊帕后的TFR维持情况¹。

研究共纳入21例患者，均为慢性复发/难治性ITP患者，既往中位治疗线数为3线，疾病中位病程为27个月。患者中位年龄为59岁，女性17例，占比81.0%；海曲泊帕初始剂量中位数为5.0 mg/d，基线中位血小板计数为26×10⁹/L。患者达到完全缓解的中位时间为31天，用药期间维持完全缓解的中位时长为21个月¹。

从入组特征来看，该研究并非聚焦治疗难度较低的初治患者，而是面向病程较长、既往接受多线治疗的慢性复发/难治性ITP人群，更能反映真实世界中慢性ITP长期管理的复杂性。

◈研究方法：

逐步减量、动态回调为停药探索提供安全边界

本研究中的停药并非突然停止治疗，而是采用较为规范的逐步减量策略。海曲泊帕每2周下调25%至50%剂量，并采取隔日递减方案，先减少偶数日剂量，再调整奇数日剂量，直至完全停药。若减量过程中血小板无法维持在100×10⁹/L以上，则将药物剂量回调至前两阶有效治疗剂量¹。

这一设计体现出真实世界TFR探索中的谨慎原则：停药不是简单停止用药，而是一个需要动态评估、逐步推进和及时干预的管理过程。对于慢性ITP患者而言，规范减量有助于降低血小板快速下降带来的风险，也有助于及时识别不适合继续停药的患者。

◈研究结果：

部分患者可实现短期TFR但完全缓解维持比例有限

停药时，患者平均血小板计数为182×10⁹/L。停药后第1、2、4周，患者平均血小板水平分别为104×10⁹/L、131×10⁹/L和132×10⁹/L。若以血小板≥30×10⁹/L作为安全血小板水平观察，停药第1周所有患者均维持在该水平以上，第2周仍有90%患者维持达标；仅2例患者在停药第4周血小板降至30×10⁹/L以下，并重新启动海曲泊帕治疗¹。

但若以血小板≥100×10⁹/L作为完全缓解标准，停药后的维持比例明显降低。停药后第1、2、4周维持完全缓解的患者比例分别为47.6%、33.3%和33.3%；停药2个月仍维持完全缓解的比例为33.3%，停药3个月仍维持完全缓解的比例为28.6%。在3个月随访期间，共有15例患者因血小板降至100×10⁹/L以下而恢复治疗¹。

值得关注的是，停药3个月仍维持完全缓解的6例患者，平均海曲泊帕暴露时间为820天，用药期间平均完全缓解持续时间为730天。这提示较长的治疗时间和更持久的完全缓解状态，可能与更高的停药成功概率相关¹。

表1. 复发 / 难治性 ITP 患者的基线特征与治疗反应

TFR不应成为统一终点，低剂量维持

或更符合慢性ITP真实管理需求

本研究提示，海曲泊帕治疗后确有部分慢性ITP患者可尝试TFR，但对于慢性复发/难治性ITP人群而言，长期停药并维持完全缓解仍具有挑战。治疗期间达到完全缓解，并不意味着停药后一定能够长期维持完全缓解。

因此，TFR虽是慢性ITP长期管理中值得探索的方向，但不应被视为所有患者都必须追求的统一终点。对于病程较短、应答稳定、完全缓解持续时间较长、血小板波动较小且出血风险较低的患者，可在充分沟通和严密监测下尝试逐步减量或停药⁴。

但对于慢性复发/难治性ITP患者，尤其是病程较长、既往多线治疗、血小板波动明显或对复发风险较为敏感的患者，盲目追求完全停药并不一定是最优选择。若低剂量海曲泊帕能够帮助患者长期维持安全血小板水平、减少疾病波动和复查焦虑，那么个体化减量和低剂量维持可能比长期完全停药更现实、更安全，也更符合真实世界管理需求^1,3。

总结

总体来看，EHA 2026公布的这项中国真实世界数据，为海曲泊帕治疗慢性ITP后的TFR探索提供了重要证据。结果显示，海曲泊帕可帮助慢性复发/难治性ITP患者获得较稳定的完全缓解，但停药后完全缓解维持比例有限，停药3个月仍维持血小板≥100×10⁹/L的患者比例为28.6%¹。该研究提示，TFR是ITP长期管理中值得探索的新目标，但其实现需要严格患者筛选、规范减量策略和密切随访。现阶段，相比盲目追求长期停药，基于风险评估的个体化减量和低剂量维持，或许更符合慢性复发/难治性ITP的真实世界管理需求。