早期应用罗普司亭可帮助急性

ITP患者快速达到安全血小板水平

近期发布于EHA 2026上的摘要PB4282，基于COVID-19大流行期间英国成人ITP登记处数据，评估了罗普司亭在急性原发ITP患者中的早期应用价值。研究纳入诊断后30天内接受罗普司亭治疗的34例成人ITP患者，中位年龄54.5岁，其中17例接受单药罗普司亭治疗，17例在初始糖皮质激素±IVIg治疗后加用罗普司亭，剂量范围为1–3 μg/kg/周。⁴

结果显示，整体队列中血小板达到≥30×10⁹/L和≥50×10⁹/L的中位时间分别为7.5天和12天⁴ 这提示，罗普司亭可在较短时间内帮助多数急性ITP患者达到具有临床意义的安全血小板水平。

这一发现与既往研究中观察到的快速升板特征相一致。中国I/II期临床研究显示，ITP患者接受罗普司亭1 μg/kg起始治疗后，血小板计数达中位峰值34×10⁹/L的中位时间为2.5天。⁵ 因此，罗普司亭的临床价值可能不再局限于慢性期或后线治疗，而是有望前移至急性ITP早期治疗阶段。

指南推荐与机制优势共同

支持罗普司亭用于紧急控险

对于重症ITP患者，或非重症但需急症手术、有创操作的患者，治疗首要目标是尽快提升血小板计数、降低严重出血风险。2025版中国ITP指南指出，重症ITP患者或需急症手术/有创操作的非重症患者，可在IVIg、糖皮质激素治疗基础上联合罗普司亭3–10 μg/kg每周皮下注射，并及时给予血小板输注。¹ ITP严重出血紧急管理指南也强调，紧急治疗场景中胃肠外制剂优于口服制剂，并推荐罗普司亭5–10 μg/kg皮下注射，可根据患者情况每周追加给药。²

从机制看，罗普司亭作为拟肽类、全球首款长效TPO-RA，可模拟天然血小板生成素作用，促进巨核细胞分化成熟并增加血小板生成；同时，罗普司亭具有一定免疫调节作用，有助于减轻血小板破坏并维持疗效稳定。³ 相较口服TPO-RA，罗普司亭为皮下注射制剂，不受胃肠道吸收、进食或金属离子相互作用影响，更契合紧急治疗中“快速、稳定升板”的需求。³

单药或联合应用有望支持急性

ITP分层治疗并带来持续获益

PB4282研究中，单药罗普司亭组治疗前中位血小板计数为11×10⁹/L，而糖皮质激素±IVIg后加用罗普司亭组治疗前中位血小板计数为为3×10⁹/L，提示后者病情可能更重。尽管如此，两组达到血小板反应的时间差异并无统计学显著性。⁴

这一结果提示，罗普司亭在急性ITP早期治疗中可能具有分层应用价值。对于血小板降低但出血风险相对可控的患者，单药罗普司亭可能有助于减少激素暴露；对于血小板极低、出血风险较高或病情更重的患者，糖皮质激素±IVIg联合罗普司亭可能更适合作为快速控制病情的策略。由此可见，罗普司亭的意义不仅在于“升板”，更在于为不同风险层级患者提供更灵活的治疗选择。

值得关注的是，PB4282研究还显示，在32例获得反应的患者中，中位至治疗失败时间为609天；其中14例表现出持续反应，占44%。在最新随访时，14例持续反应者中有10例已经停药，停药中位时间为818.5天。⁴ 这提示部分急性ITP患者早期接受罗普司亭治疗后，不仅可获得短期血小板改善，还可能实现较长时间疾病控制，甚至具备后续减停药可能。

相比脾切除，罗普司亭为长期

管理提供更灵活的非手术路径

脾切除术曾长期作为ITP二线治疗的重要选择。EHA 2026摘要PB4284报道了一项单中心回顾性研究，纳入85例接受脾切除且随访≥10年的ITP患者。结果显示，脾切除术总体反应率为92.5%，其中完全反应占90%；脾切除后的疗效会随时间下降；36.7%的患者发生复发，且部分复发后，观察到感染、血栓栓塞及自身免疫或血液系统疾病等晚期问题。⁶

在这一背景下，罗普司亭作为非手术治疗方案，具有剂量可调节、治疗可暂停或转换、便于长期管理等优势。长期研究显示，慢性ITP患者接受罗普司亭治疗后，可在较高比例随访时间中维持血小板应答，且总体耐受性良好。⁷ 因此，罗普司亭可提供更灵活的长期治疗路径。

观点评述

总体来看，罗普司亭在成人ITP治疗中的定位正在发生变化。过去，其更多用于慢性ITP或后线治疗；而PB4282真实世界数据提示，罗普司亭在急性原发ITP诊断早期即可帮助多数患者较快达到安全血小板水平，并且部分患者可获得持续反应甚至停药机会。⁴

从治疗策略看，罗普司亭不应仅被理解为“升板药物”，而应被视为推动ITP管理从被动救援走向主动干预的重要工具。其单药或联合应用的可能性，为不同病情严重程度的患者提供了更细化的治疗选择，也为减少激素暴露、优化急性期治疗路径提供了新的思路。

当然，目前罗普司亭早期用于急性ITP的证据仍主要来自小样本真实世界研究，未来仍需多中心、前瞻性研究进一步明确最佳适用人群、起始时机、联合方案、减停药路径及长期安全性。随着证据不断完善，罗普司亭有望在成人ITP早期干预、紧急控险和长期管理中发挥更加核心的作用。

专家点评

ITP患者的临床管理，核心并不只是“把血小板升上去”，而是要在不同疾病阶段、不同出血风险背景下，尽快帮助患者达到相对安全的血小板水平，从而降低严重出血风险，并为后续治疗争取时间。尤其对于血小板显著降低、合并活动性出血，或需急症手术及有创操作的患者，快速升板具有非常明确的临床意义。2025版中国ITP指南已指出，对于重症ITP患者或需急症手术/有创操作的非重症患者，可在IVIg、糖皮质激素治疗基础上联合罗普司亭3–10 μg/kg每周皮下注射，并及时给予血小板输注；ITP严重出血紧急管理指南也强调，紧急治疗场景中胃肠外制剂优于口服制剂，并推荐罗普司亭5–10 μg/kg皮下注射。¹˒² 这意味着，罗普司亭在ITP治疗中的价值，已不再局限于传统意义上的慢性期或后线治疗，而是在急性期控险中逐渐获得更多关注。

从本次EHA 2026摘要PB4282的数据来看，罗普司亭早期应用于急性原发ITP患者具有较强的临床启发意义。该研究纳入诊断后30天内接受罗普司亭治疗的34例成人ITP患者，结果显示整体队列达到血小板≥30×10⁹/L和≥50×10⁹/L的中位时间分别为7.5天和12天，至100天时分别有94%和91%的患者达到上述血小板水平。⁴ 对急性ITP而言，这组数据的价值不仅在于“升板速度快”，更在于多数患者能够在较短时间内达到具有临床意义的安全阈值，这对于减少出血风险、缩短高危期、避免治疗延误均具有实际意义。

专家点评

PB4282研究的另一项重要启示，在于罗普司亭可能为急性ITP提供更加灵活的分层治疗思路。传统急性ITP治疗主要依赖糖皮质激素和IVIg，但临床患者之间差异较大，有些患者血小板极低、出血风险高，需要快速联合控险；也有部分患者虽然血小板减少明显，但出血风险相对可控，同时存在激素不耐受、激素依赖或希望减少激素暴露等问题。因此，急性ITP治疗不宜完全采用单一模式，而应根据患者风险和治疗目标进行个体化选择。

在PB4282研究中，17例患者接受单药罗普司亭治疗，另17例患者在初始糖皮质激素±IVIg治疗后加用罗普司亭。值得注意的是，加用罗普司亭组治疗前中位血小板计数更低，提示这部分患者基线病情可能更重；但两组达到血小板反应的时间差异并无统计学显著性。⁴ 这一结果提示，罗普司亭既可能作为部分急性ITP患者的早期治疗选择，也可能与糖皮质激素、IVIg形成互补，用于更高风险患者的快速控险。

从临床实践看，这种分层思路具有现实价值。对于出血风险较高、血小板极低或需尽快完成有创操作的患者，联合治疗可能更有利于快速建立安全屏障；而对于部分不适合长期使用激素或希望减少激素相关不良反应的患者，早期使用罗普司亭也可能为降低激素暴露提供新的可能。

专家点评

ITP是一种具有异质性的获得性免疫性出血性疾病。临床上，不同患者的病程、出血风险、治疗反应和复发倾向差异明显，因此治疗目标也不应仅停留在短期升板，而应进一步延伸至长期稳定、安全管理和生活质量改善。近年来，TPO-RA的应用不断拓展，使ITP治疗理念从“出血后救援”逐渐转向“风险前置管理”。在这一过程中，罗普司亭兼具快速升板和长期维持治疗潜力，其在成人ITP全程管理中的价值值得重新审视。

本次EHA 2026摘要PB4282除显示罗普司亭可在急性ITP早期帮助患者快速达到安全血小板水平外，还观察到一定的持续获益。在32例获得反应的患者中，中位至治疗失败时间为609天；14例表现出持续反应，占44%；在最新随访时，14例持续反应者中有10例已经停药，停药中位时间为818.5天。⁴ 这一结果提示，部分患者在急性期早期接受罗普司亭治疗后，不仅能够获得短期血小板改善，还可能实现较长时间的疾病控制，甚至获得减停药机会。这一发现与当前ITP长期管理目标高度契合，即在控制出血风险的基础上，尽可能减少长期激素暴露和过度治疗负担，并探索治疗后持续缓解的可能。

从长期治疗角度看，罗普司亭的给药和药代特点也具有现实优势。其每周一次皮下注射给药，剂量可根据血小板计数和出血风险动态调整，不受进食及金属离子相互作用影响，较适合需要长期随访和个体化调整的ITP患者。³ 既往长期研究显示，慢性ITP患者接受罗普司亭治疗后，可在较高比例随访时间中维持血小板应答，并具有总体可接受的安全性。⁷ 这说明罗普司亭并非只是急性期“升板工具”，也可作为长期管理中稳定血小板水平、减少出血事件和降低治疗波动的重要选择。

本文内容不可替代专业医疗建议、诊断或治疗，仅用于大众获取疾病和健康方面的知识科普不能用于自我诊断病情，所有内容仅供参考。

参考文献

1.成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2025年版）[J].

2.Saifur R, et al. Blood Adv. 2026.

3.罗普司亭临床合理应用专家共识（2024年版）[J]. 

4.EHA 2026 Abstract PB4282

5.Qi J, et al. Clin Pharmacol Drug Dev. 2022;11(3):379-387.

6.EHA 2026 Abstract PB4284

7.Kuter DJ, et al. Br J Haematol. 2013;161(3):411-423.