歆医荟 - 欢迎加入，医药专家分享交流社区

首页

【2026 EHA 前沿速递】胡豫&付蓉教授：海曲泊帕联合激素方案助力ITP患者减少激素暴露、追求持续获益

歆语健康发布于 3月前

收藏专家

导语

免疫性血小板减少症（ITP）是一种获得性自身免疫性出血性疾病，主要表现为血小板减少及出血风险升高。长期以来，糖皮质激素是成人ITP初始治疗的重要基础。泼尼松、地塞米松等药物可在短期内抑制免疫介导的血小板破坏，帮助部分患者获得初始应答。然而，临床实践中仍存在激素减量或停药后复发、激素依赖以及长期使用相关不良反应等问题。如何在初始治疗阶段实现快速升板、减少激素暴露、停药后持续应答，已成为ITP治疗优化的重要方向。

2026年欧洲血液学协会年会（EHA）公布了一项由天津医科大学总医院付蓉教授及团队开展的探索性Ⅱ期临床研究（摘要号：PB4291）。该研究聚焦海曲泊帕联合泼尼松用于原发ITP初始治疗，旨在探索该联合方案能否在保证快速升板和控制出血风险的同时，进一步降低复发风险、缩短糖皮质激素使用时长并减少激素暴露，为优化ITP初始治疗策略提供了新的临床证据¹。

早期加用海曲泊帕

构建“控破坏+促生成”治疗策略

◈研究背景：

初始治疗仍需破解激素减停后的持续应答难题

ITP的发生发展与免疫介导的血小板破坏增加及血小板生成不足密切相关。糖皮质激素虽可较快控制免疫异常并改善出血风险，但部分患者在减量或停药后出现复发，且长期或反复使用激素会带来代谢、感染、骨质疏松等多方面不良反应。在此背景下，探索能够与激素形成机制互补、并有助于缩短激素使用时间的初始治疗方案，具有明确的临床价值。

◈患者基线：

入组患者血小板水平较低具有明确治疗需求

该研究纳入明确诊断的成人原发ITP患者，主要纳入标准包括血小板计数＜30×10⁹/L，或血小板计数＜50×10⁹/L且伴有明显出血表现、出血评分≥2分¹。

截至2025年12月31日，研究共纳入49例患者。其中，女性31例，占比63.3%；新诊断ITP患者占比73.5%，其余为持续性或慢性ITP患者。入组患者中位年龄为58岁，年龄范围为19至79岁；基线中位血小板计数为11×10⁹/L，范围为1~39×10⁹/L，提示入组人群整体血小板水平较低，存在较高出血风险及明确治疗需求¹。

◈研究方法：

泼尼松基础上早期加用海曲泊帕，强调尽早减激素

所有符合条件的患者接受为期8周的联合治疗。泼尼松剂量为1 mg/kg/d，单日最大剂量不超过80 mg，可分次或顿服给药；治疗起效后尽早减量，并力争在6至8周内停药。若接受泼尼松治疗2周仍未获得应答，则及时减量并停药。海曲泊帕在启用糖皮质激素后7天内加用，起始剂量为5 mg/d；若治疗2周后血小板计数仍＜50×10⁹/L，则加量至7.5 mg/d¹。

本研究中，治疗应答定义为血小板计数至少达到30×10⁹/L，且较基线至少翻倍，同时无出血表现；完全缓解定义为血小板计数至少达到100×10⁹/L，且较基线至少翻倍，同时无出血表现。上述血小板检测均需至少连续两次达标，间隔至少7天¹。

◈研究结果：8周应答率达91.7%

治疗结束后26周仍显示较好持续应答

疗效方面，在完成8周治疗的患者中，总体应答率为91.7%（44/48），完全缓解率为54.2%（26/48）；患者达到治疗应答的中位时间为5天，范围为1至43天，提示该联合方案具有较快起效的特点。治疗结束后26周仍维持有效的患者比例达到84.1%（37/44），提示其在激素减停后仍具有较好的维持缓解¹。

安全性方面，研究期间未观察到药物相关血栓事件或肝脏毒性不良反应。对于TPO-RA类药物而言，血栓风险及肝功能异常一直是临床关注重点，而该联合方案在本研究中呈现出较好的安全性表现，为其进一步探索提供了支持¹。

图1.研究主要疗效结果

从短期升板走向持续获益

联合方案为ITP初始治疗优化提供新思路

整体来看，海曲泊帕联合泼尼松用于原发ITP初始治疗，显示出快速起效、减少激素暴露且停药后持续应答的特点。该方案不仅在8周治疗阶段获得较高总体应答率和完全缓解率，同时在治疗结束后26周仍有较高比例患者持续有效，提示其可能有助于改善传统激素治疗中停药后复发或应答不持久的问题¹。

对于ITP患者而言，治疗目标不应只是短期升高血小板计数，还应包括降低出血风险、减少复发、避免长期激素相关不良反应，并改善患者长期治疗负担。现有结果提示，该联合方案能够帮助患者较快脱离出血高风险状态，并在治疗结束后维持较稳定疗效；其治疗逻辑在于通过泼尼松控制免疫介导的血小板破坏，同时借助海曲泊帕促进血小板生成，实现“控破坏+促生成”的机制互补。尽管该研究仍需更多多中心、随机对照研究进一步验证，但其结果提示，ITP初始治疗有望从单纯短期升板，进一步走向早期优化、减少激素负担和追求持续获益的新阶段。